Risultati positivi per i primi studi ma saranno necessarie sperimentazioni di maggiore durata temporale

Una terapia in grado di ingannare il corpo e indurlo a produrre una proteina non codificata all’interno del Dna, questo è l’attuale scopo delle ricerche di Avi Bio Pharma, che si sta concentrando sullo sviluppo di terapie a base di acido ribonucleico (RNA) per il trattamento della Distrofia di Duchenne.
I primi studi hanno dimostrato che nonostante l’RNA sia potenzialmente immunogenico e instabile e la proteina richieda un veicolo per raggiungere le cellule bersaglio, il trattamento sembra essere potenzialmente promettente.

Il potenziale trattamento si chiama Eteplirsen, e sarebbe il primo trattamento farmacologico pensato proprio per il trattamento della Duchenne. L’azienda ha annunciato il raggiungimento dell’ endpoint primario di efficacia in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di Fase II in giovani pazienti affetti da DMD. I risultati indicano che il farmaco è in grado di produrre livelli coerenti di distrofina, in grado di produrre un beneficio clinico significativo nell’ottica di una somministrazione a lungo termine.

Lo studio, coordinato da Jerry Mendell, MD Direttore del Centro per la Terapia Genica e Distrofia Muscolare presso il Nationwide Children’s Hospital dell’Ohio, ha dimostrato che la somministrazione del farmaco una volta alla settimana, per 24 settimane, ha prodotto un aumento statisticamente significativo della distrofina rispetto al gruppo trattato con placebo (22, 5 per cento). Il miglioramento clinico non è stato però confermato dal 6 minute walking test.

Il farmaco dovrà ora essere nuovamente testato per comprendere se l’aumento della distrofina corrisponda a un reale beneficio clinico e per testare un periodo di somministrazione del farmaco più lungo, prima di poter pensare a una richiesta di approvazione da parte dell’FDA.

 

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