Il farmaco BGP-15 è stato testato sugli animali dagli scienziati dell’Università di Melbourne

La Distrofia di Duchenne colpisce circa 1 bambino su 3.500 e attualmente non esiste una cura per questa rara malattia che, pur avendo visto negli ultimi anni aumentare le aspettative di vita, spesso conduce a una morte prematura. Un recente studio pubblicato su Nature ha però dimostrato che, su modelli animali, la proteina HSP72 (heat shock 72) migliora la forza muscolare e rallenta la progressione della malattia.

La ricerca guidata dal professor Gordon Lynch, direttore del Dipartimento di Fisiologia presso l'Università di Melbourne, in collaborazione con il Dr. Stefan Gehrig, ha studiato diversi approcci scientifici per aumentare i livelli della proteina.
Uno di questi approcci ha rivelato che la somministrazione del farmaco BGP-15 (che aumenta HSP72) ha comportato un miglioramento della funzione muscolare generale di arti e diaframma, un muscolo fondamentale per la respirazione. Inoltre, la sopravvivenza è aumentata del 20 per cento.
I ricercatori hanno anche scoperto che l'aumento della proteina HSP72 nei muscoli ha migliorato la funzione della regolazione dei livelli di calcio. "I nostri studi dimostrano che aumentando i livelli di HSP72, siamo in grado di migliorare la funzione della pompa di calcio che potrebbe essere un modo per contribuire a ridurre la disgregazione muscolare nei ragazzi affetti dalla Distrofia di Duchenne -  ha detto il professor Lynch  - Ci auguriamo che questi risultati emozionanti possano servire come base per futuri studi clinici entro i prossimi cinque o 10 anni".

La ricerca ha coinvolto anche l’Università di Oxford (Regno Unito) e la Deakin University (Australia). Il progetto è stato sostenuto da National Health and Medical Research Council, The Heart Foundation, Association Française contre les Myopathies e dalla Muscular Dystrophy Association (USA).

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