Cambridge (USA) – Lo scorso mese di luglio, negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) aveva sospeso lo studio clinico di Fase I/IIa sul programma di terapia genica con micro-distrofina che Sarepta Therapeutics sta sviluppando per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Grazie ai tempestivi provvedimenti presi da Sarepta, in collaborazione con il Nationwide Children's Hospital, l'Agenzia statunitense, dopo soli due mesi, ha revocato lo stato di sospensione clinica in cui aveva posto la terapia, concedendo nuovamente il via libera alla sperimentazione nei pazienti.

Il temporaneo “stop” decretato dalla FDA era dovuto al fatto che, in uno dei lotti del farmaco utilizzati per lo studio clinico, erano state rilevate tracce di frammenti di DNA plasmidico, per uso di ricerca, proveniente da produttori terzi. In risposta a ciò, Sarepta Therapeutics ha prontamente elaborato un piano d’azione, insieme al Nationwide Children’s Hospital, comprendente l'immediata verifica del fornitore di plasmidi e l'impegno ad utilizzare, per tutti i futuri lotti di produzione, plasmidi GMP-s (Good Manufacturing Practice). Dopo aver valutato il piano d'azione, la FDA ha stabilito la revoca della sospensione, permettendo la ripresa della sperimentazione clinica della terapia genica.

“Grazie al diligente e rapido lavoro svolto dai miei colleghi di Sarepta e dal Nationwide Children’s Hospital nel compilare e sottomettere un resoconto completo, e alla tempestiva valutazione della FDA, che ha revisionato il resoconto e rimosso la sospensione clinica, siamo stati in grado di affrontare questa sospensione in tempi record, evitando di ritardare un programma clinico estremamente importante”, ha dichiarato Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta. “La nostra attenzione ora è rivolta all’incontro con la FDA per avere indicazioni e ottenere un allineamento su quello che noi ci auspichiamo sia il trial di registrazione per il nostro programma con micro-distrofina, e conseguire il nostro obiettivo di avviare questo trial entro la fine del 2018”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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