PTC Therapeutics annuncia la pubblicazione, sulla rivista The Lancet, dei risultati del trial ACT DMD, che mostrano un beneficio nei pazienti con mutazione nonsenso

SOUTH PLAINFIELD (U.S.A.) – I risultati dello studio ACT DMD sul farmaco ataluren sono stati pubblicati nell'attuale numero della rivista scientifica The Lancet: l'ha annunciato martedì scorso l'azienda biofarmaceutica PTC Therapeutics.

Ataluren (nome commerciale Translarna) è l'unico farmaco approvato nell'Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso (nmDMD) nei pazienti deambulanti di età uguale o superiore ai cinque anni. "Siamo orgogliosi che i risultati dello studio ACT DMD siano stati pubblicati su The Lancet ed evidenziati in un commento", ha affermato Stuart W. Peltz, amministratore delegato di PTC Therapeutics.

"C'è un'urgente necessità di terapie modificanti la malattia per questo disordine devastante e fatale", ha dichiarato Craig M. McDonald, primo autore e ricercatore di ACT DMD, professore di pediatria e direttore del Dipartimento di Medicina Fisica e Riabilitazione presso la University of California Davis School of Medicine. "I dati della pubblicazione mostrano che ataluren fornisce un beneficio ai pazienti affetti da Duchenne con mutazione nonsenso, che rientravano nel range in cui un beneficio di trattamento può essere visto in un trial della durata di un anno. Il rallentamento o la stabilizzazione della progressione di malattia e della funzione motoria sono effetti molto preziosi del trattamento farmacologico, che probabilmente si tradurranno in benefici a lungo termine".

ACT DMD è un trial clinico multicentrico di fase III, randomizzato e in doppio cieco, che ha coinvolto 228 pazienti in 53 centri di 18 Paesi. I pazienti con nmDMD sono stati randomizzati (114 per ogni gruppo) a ricevere ataluren 40 mg/kg al giorno o un placebo per 48 settimane. L'endpoint primario era il cambiamento rispetto al basale nel test del cammino in sei minuti.

Sono state inoltre completate le analisi dei dati provenienti da sottogruppi pre-specificati, incluso quello composto da pazienti con distanza al basale nel test del cammino in sei minuti di 300-400 metri: gli effetti del trattamento, infatti, sono più probabili da osservare nella fase di transizione della malattia. I principali endpoint secondari sono state le prove di funzionalità a tempo, compreso il tempo impiegato per correre o camminare 10 metri e il tempo per salire o scendere quattro scalini. Gli endpoint esplorativi di efficacia sono stati i cambiamenti nella funzione fisica, rilevati dalla scala North Star Ambulatory Assessment, la qualità di vita riportata dai genitori e le attività quotidiane.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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