Il Comitato per i medicinali per uso umano ha richiesto che la compagnia biofarmaceutica PTC realizzi uno studio clinico randomizzato e controllato con placebo, della durata di 18 mesi

SOUTH PLAINFIELD (U.S.A.) – Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato il rinnovo per l'immissione in commercio condizionata del farmaco ataluren (nome commerciale Translarna), per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso nei pazienti ancora deambulanti di età uguale o superiore ai 5 anni. Ad annunciarlo, venerdì scorso, è stata la compagnia biofarmaceutica produttrice, PTC Therapeutics. Nell'ambito del rinnovo, l'autorizzazione all'immissione in commercio includerà un obbligo specifico di condurre un trial supplementare di post-autorizzazione a lungo termine.

“Siamo soddisfatti di questo risultato, che ha tenuto conto di tutti i dati disponibili per Translarna”, ha detto Stuart W. Peltz, amministratore delegato di PTC Therapeutics. “Questa decisione riflette il beneficio che il farmaco sta apportando ai pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso”.

L'opinione del CHMP costituisce la base per una decisione della Commissione Europea sul rinnovo dell'autorizzazione all'immissione in commercio. La Commissione esprime generalmente la propria decisione entro tre mesi.

“Translarna ha dimostrato benefici clinicamente significativi per i pazienti”, ha detto Eugenio Mercuri, professore di Neurologia Pediatrica presso l'Università Cattolica di Roma. “La Duchenne è una malattia devastante, con una progressiva perdita della funzionalità muscolare. Mantenere tale funzionalità il più a lungo possibile è della massima importanza per i pazienti”.

“La consistenza del beneficio di Translarna, mostrata attraverso il raggiungimento degli endpoint chiave, è impressionante per una terapia sostitutiva della distrofina”, ha detto Craig McDonald, professore di Pediatria e presidente del Dipartimento di Medicina Fisica e Riabilitativa presso l'Università della California. “La raccomandazione del CHMP è incoraggiante per la comunità Duchenne”.

Il CHMP ha richiesto, come specifico obbligo di post-autorizzazione, che PTC realizzi un nuovo studio randomizzato e controllato con placebo, della durata di 18 mesi, sui pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso: i risultati sono attesi per il primo trimestre del 2021. Questo studio sarà seguito da un periodo di estensione in aperto di 18 mesi in cui tutti i pazienti passeranno all'assunzione di Translarna. PTC ha proposto un trial simile per dimensioni a ACT DMD e i dettagli del protocollo saranno finalizzati nel corso delle future interazioni con l'EMA. Le autorizzazioni all'immissione in commercio condizionate sono sottoposte a una rivalutazione e a un rinnovo annuali.

“Per i ragazzi con Duchenne, ogni giorno in più è importante e la perdita funzionale non può essere recuperata. I pazienti hanno bisogno di accedere alle nuove terapie innovative come Translarna”, ha dichiarato Filippo Buccella, fondatore dell'associazione italiana Parent Project, un’ associazione di genitori con figli affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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