Si tratta del trial clinico di fase due sull’anticorpo monoclonale PF-06252616

ROMA – Ci saranno anche i centri di Roma e Genova fra quelli che recluteranno pazienti affetti da distrofia di Duchenne per sperimentare la nuova molecola sviluppata da  Pfizer. PF-06252616, questo il nome del farmaco, è un anticorpo monoclonale sperimentale che inibisce la miostatina, una proteina che viene prodotta dal corpo per impedire una crescita eccessiva dei muscoli. Già sperimentato sul modello animale, il farmaco ha mostrato che gli animali presentavano un aumento della massa muscolare, senza manifestare altri problemi.

Con questa sperimentazione di fase 2 ci si propone di valutare la sicurezza, l'efficacia e i parametri farmacologici del prodotto. Il trial, randomizzato in doppio cieco contro placebo, durerà due anni e coinvolgerà 105 bambini, di età compresa fra i 6 e i 10 anni, provenienti da tutto il mondo. I criteri di inclusione riguardano pazienti con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne che sono in grado di deambulare, a prescindere dal tipo di mutazione. I primi risultati sono attesi fra tre anni.

I partecipanti saranno divisi casualmente in tre gruppi: nel primo periodo di 48 settimane due gruppi riceveranno mensilmente dosi di PF-06252616 per via endovenosa e il terzo riceverà un placebo. Nel secondo periodo, il gruppo placebo riceverà il farmaco, mentre gli altri due sia il placebo che il farmaco. L'efficacia del trattamento sarà valutata attraverso i miglioramenti nella funzione motoria e polmonare, nella capacità di esercizio e nella forza muscolare.

Fra i 25 centri di ricerca che partecipano al trial (Stati Uniti, Canada, Europa, Giappone), sono presenti anche l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e l'Istituto Giannina Gaslini di Genova. I responsabili di questo progetto ne hanno parlato nel corso di un webinar organizzato da Pfizer lo scorso 15 dicembre, e che è possibile ascoltare a questo link.

La distrofia di Duchenne è una malattia ereditaria causata da un gene difettoso chiamato DMD. È caratterizzata da una progressiva debolezza muscolo-scheletrica causata da un'infiammazione cronica e dalla degenerazione delle cellule e dei tessuti muscolari, che può compromettere la locomozione e la funzione respiratoria, portando a complicazioni e insufficienza cardiorespiratoria. Ha una progressione rapida e colpisce soprattutto i ragazzi: la maggior parte dei pazienti richiedono la sedia a rotelle dall'età di 12 anni e spesso i pazienti soccombono alla malattia nella seconda decade di vita.

Per maggiori informazioni, è possibile consultare la scheda del trial. Coloro i quali avessero i criteri di inclusione per la partecipazione allo studio e fossero interessati, possono contattare i centri clinici coinvolti nello studio ai seguenti recapiti:

Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma
Dr.ssa Adele D’Amico – email: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Prof. Enrico Bertini – email: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Istituto Giannina Gaslini, Genova
Dr.ssa Chiara Fiorillo – email: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Prof. Carlo Minetti – email: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

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