Si tratta di una formulazione a volume ridotto dell’inibitore C1-esterasi

CSL Behring ha recentemente avviato uno studio clinico internazionale per la somministrazione sottocutanea di una formulazione a volume ridotto dell’inibitore di C1 esterasi nei pazienti affetti da angioedema ereditario.

L’angioedema ereditario è causato dal deficit dell’inibitore di C1 esterasi, una proteina che ha funzione regolatrice di due sistemi di importanza vitale per l’organismo: il sistema di contatto della coagulazione e il sistema del complemento della difesa immunitaria.
Lo studio mira alla valutazione dell’efficienza e della sicurezza di questa formulazione di C1-INH, che potrebbe colmare il deficit della proteina causato dalla malattia.

Per lo studio saranno arruolati pazienti adulti affetti da angioedema ereditario di tipo I o II. Dopo la prima iniezione per via endovenosa di C1-INH i pazienti riceveranno un’iniezione sottocutanea della formulazione del farmaco a volume ridotto due volte alla settimana, per quattro settimane. Lo studio prevede due cicli di terapia, durante i quali i livelli di C1-inh nel sangue saranno costantemente monitorati. Lo studio valuterà anche la sicurezza e tollerabilità della formulazione a dosi differenti.

 

 Sportello legale OMaR

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

Speciale Vaccino Covid-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Malattie rare - Guida alle nuove esenzioni

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni