Pubblicati i risultati dello studio APOLLO, che rivelano come il farmaco sperimentale di Alnylam migliori la polineuropatia e la qualità di vita rispetto al placebo

Cambridge (U.S.A.) – Alnylam Pharmaceuticals, la principale azienda che sviluppa terapie RNAi, ha annunciato ulteriori importanti risultati provenienti dallo studio di Fase III APOLLO sul farmaco patisiran, pubblicati sul New England Journal of Medicine. Lo studio ha dimostrato che il patisiran ha migliorato le misure di polineuropatia, qualità di vita, attività della vita quotidiana, deambulazione, stato nutrizionale e sintomi autonomici rispetto al placebo nei pazienti con amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (hATTR), una malattia inevitabilmente progressiva e generalmente fatale. Il trattamento con patisiran ha anche determinato effetti favorevoli sugli endpoint esplorativi relativi alla struttura e alla funzione del cuore in pazienti con coinvolgimento cardiaco.

“La pubblicazione sul NEJM dei risultati dello studio APOLLO sottolinea il possibile beneficio clinico e l'incoraggiante profilo di sicurezza di patisiran e rafforza il potenziale terapeutico di questo farmaco sperimentale per le persone che vivono con l'amiloidosi hATTR”, ha detto il dr. David Adams, del Dipartimento di Neurologia dell'Ospedale Bicêtre di Parigi, Coordinatore del centro di riferimento nazionale per la polineuropatia amiloide familiare (FAP) e le neuropatie rare, nonché ricercatore principale dello studio APOLLO e primo autore dell'articolo. “L'impatto positivo sia sul danno neurologico che sulla qualità di vita nei pazienti trattati con patisiran è stato in netto contrasto con la progressione della malattia osservata nei pazienti trattati con placebo in soli 18 mesi. Infatti, abbiamo osservato un miglioramento delle manifestazioni di neuropatia e della qualità di vita nella maggior parte dei pazienti trattati con patisiran, con alcuni di essi che durante lo studio hanno mostrato segni di arresto o inversione della progressione della neuropatia, compresa una transizione dalla deambulazione assistita a quella non assistita. L'ampia popolazione internazionale di pazienti reclutati in APOLLO è caratteristica dell'ampio spettro patologico osservato nella pratica clinica, a sostegno della rilevanza dei potenziali effetti benefici di patisiran per i pazienti di tutto il mondo affetti da questa malattia progressiva e generalmente fatale”.

La pubblicazione dello studio APOLLO presenta una solida evidenza del potenziale di patisiran nel trattare un'ampia costellazione di manifestazioni cliniche dell'amiloidosi hATTR e dei loro effetti invalidanti. Rispetto al placebo, i dati di APOLLO hanno dimostrato che il trattamento con patisiran ha prodotto miglioramenti clinicamente significativi nelle misure di polineuropatia e qualità di vita. Inoltre, nella maggior parte dei pazienti, dopo 18 mesi di trattamento con patisiran è stato osservato, rispetto al basale, un miglioramento nell'endpoint primario, il punteggio mNIS+7 (una misura composita della neuropatia), e nell'endpoint secondario chiave, il Norfolk QOL-DN (un questionario sulla qualità di vita). È stato dimostrato che il miglioramento nella scala mNIS+7 è correlato con il grado di abbattimento della transtiretina. Nei pazienti trattati con patisiran sono stati osservati effetti significativi, rispetto al placebo, sulla forza muscolare, le attività della vita quotidiana, la deambulazione, lo stato nutrizionale e i sintomi autonomici. Inoltre, i pazienti sottoposti a terapia con patisiran che all'ingresso nello studio mostravano evidenza ecocardiografica di coinvolgimento cardiaco da amiloide, hanno evidenziato effetti benefici negli endpoint esplorativi correlati alla struttura e alla funzione cardiaca rispetto al placebo.

Una percentuale inferiore di pazienti trattati con patisiran, rispetto al placebo, ha interrotto il trattamento (il 7 contro il 38%) e lo studio (il 7 contro il 29%). L'incidenza e la gravità degli eventi avversi e la frequenza di quelli gravi e dei decessi sono stati simili nei pazienti trattati con patisiran e placebo. Il trattamento con patisiran è stato associato, rispetto al placebo, a un minor numero di interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi (il 5 contro il 14%). Gli eventi avversi che si sono verificati più frequentemente con patisiran rispetto al placebo sono stati edema periferico (il 30 contro il 22%) e reazioni correlate all'infusione (il 19 contro il 9%), entrambi, in genere, di gravità da lieve a moderata. Le reazioni correlate all'infusione sono diminuite nel tempo e hanno portato al ritiro di un solo paziente dallo studio (lo 0,7%). Durante la sperimentazione, al trattamento con patisiran non sono stati associati cambiamenti clinicamente rilevanti nei valori di laboratorio, che includevano la conta piastrinica e i test di funzionalità epatica e renale.

Siamo estremamente soddisfatti per la pubblicazione di questo documento decisivo, il primo trial clinico RNAi di fondamentale importanza ad essere pubblicato su una rivista medica di alto livello e sottoposta a peer review”, ha dichiarato il dr. Akshay Vaishnaw, presidente del settore Ricerca e Sviluppo di Alnylam. “La pubblicazione dei risultati dello studio APOLLO sul NEJM è una testimonianza dello sforzo decennale di Alnylam e dell'impegno costante nei confronti dei pazienti con amiloidosi hATTR, allo scopo di promuovere una classe innovativa di farmaci che sfrutti il meccanismo d'azione naturale dell'RNAi per silenziare la produzione delle proteine che causano la malattia. Inoltre, la pubblicazione di questi risultati globali di efficacia e sicurezza evidenzia il nostro impegno per l'eccellenza scientifica e clinica e l'importanza che attribuiamo alla trasparenza dei dati. Questo lavoro non sarebbe stato possibile senza tutti i pazienti e i ricercatori che hanno partecipato ad APOLLO, e siamo profondamente in debito con loro”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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