Basilea (SVIZZERA) – Grazie a un accordo di licenza stipulato con Spark Therapeutics, Novartis si è recentemente aggiudicata i diritti di sviluppo, registrazione e commercializzazione del farmaco voretigene neparvovec nei mercati al di fuori degli Stati Uniti. Voretigene neparvovec (voretigene neparvovec-rzyl), noto negli USA con il marchio Luxturna™, ha ricevuto l’approvazione della FDA il 19 dicembre 2017 come terapia genica una tantum per il ripristino della visione funzionale nei bambini e negli adulti con distrofia retinica dovuta a mutazioni bialleliche nel gene RPE65. In Europa, la domanda di approvazione del farmaco è stata già depositata presso l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) il 31 luglio 2017.

Oltre a un iniziale anticipo, Novartis corrisponderà a Spark Therapeutics successivi pagamenti, comprese le royalty, calcolati sulla base dell’avanzato stadio della terapia. Spark Therapeutics conserva i diritti esclusivi su voretigene neparvovec negli Stati Uniti, nonché l’onere di ottenere l’approvazione dell’EMA. I diritti di commercializzazione saranno trasferiti a Novartis al termine della procedura di registrazione, all’emissione dell’Autorizzazione all’immissione in commercio. Novartis detiene i diritti esclusivi per lo sviluppo, la registrazione e la commercializzazione in tutti i Paesi al di fuori degli Stati Uniti. Spark Therapeutics sarà responsabile della fornitura di voretigene neparvovec in tutto il mondo, nell’ambito di un accordo separato di produzione e fornitura stipulato con Novartis.

“Nessun bambino altrimenti sano dovrebbe essere costretto a diventare cieco a causa di questa devastante malattia. La terapia genica rappresenta una nuova e promettente strada per affrontare potenzialmente questo unmet need”, ha affermato Shreeram Aradhye, Global Head di Medical Affairs e Chief Medical Officer presso Novartis Pharmaceuticals. “Questa collaborazione dimostra il nostro impegno in oftalmologia. Faremo leva sulla nostra presenza globale per fare in modo che anche i pazienti al di fuori degli Stati Uniti abbiano accesso a questo trattamento, che è potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone”.

Le mutazioni nel gene RPE65 determinano ridotti o assenti livelli di attività della proteina RPE65, bloccando il ciclo visivo e causando la progressiva perdita della vista e, infine, la cecità. Solo poche migliaia di persone in tutto il mondo sono affette da distrofia della retina associata a mutazioni del gene RPE65, una patologia molto rara. Attualmente, al di fuori degli Stati Uniti non esiste alcuna terapia per questa malattia.