L'agente immunoterapico è stato identificato da AIFA come “farmaco innovativo”
“Guardare le stelle e non i piedi, perché per quanto difficile possa essere la vita c’è sempre qualcosa che è possibile fare e in cui si può riuscire”. Queste sono le parole di Stephen Hawking che Mario Melazzini ha ripreso nella sua lettera di commiato da Direttore Generale di AIFA. Queste parole sottolineano l’ottimo lavoro svolto da Melazzini che, alla guida dell'Agenzia Italiana del Farmaco, ha contribuito all’approvazione di nusinersen (Spinraza®), primo trattamento per l’atrofia muscolare spinale (SMA), e al riconoscimento della rimborsabilità, nonché della designazione di “farmaco innovativo”, per dinutuximab beta (Qarziba®), indicato per il neuroblastoma ad alto rischio.
Frutto della ricerca condotta nei laboratori di EUSA Pharma Italia, che da anni si occupa di malattie onco-ematologiche rare, dinutuximab beta conferma come l’immunoterapia sia particolarmente promettente nella lotta a questo raro e pericoloso tumore dell’infanzia. Il neuroblastoma, infatti, è un tumore del sistema nervoso simpatico che prende origine dalle cellule della cresta neurale ed è anche il tumore più diffuso nel periodo d’età compreso tra 7 e 17 mesi (secondo una stima, 88 bambini affetti su 100 hanno meno di 5 anni). Oltre ad essere particolarmente aggressivo, il neuroblastoma è anche piuttosto variabile nella presentazione clinica: quando insorge in sede addominale si accompagna a sintomi quali dolore, perdita di appetito e presenza di tumefazioni, mentre in sede toracica implica difficoltà respiratorie e di deglutizione.
Non è facile identificare il neuroblastoma in tempi rapidi, tanto che la maggior parte dei soggetti affetti riceve una diagnosi all’età media di 17 mesi, ed è ancora più difficile trattarlo. A seconda della gravità della forma, infatti, si può fare ricorso alla chirurgia, alla radioterapia o alla chemioterapia e al trapianto di cellule staminali. Nelle forme a basso e medio rischio la prognosi è generalmente buona, ma in quelle ad alto rischio i margini di successo della terapia si assottigliano in maniera notevole. Tra i fattori che giocano un ruolo non trascurabile c’è anche l’età di insorgenza, dal momento che negli individui più grandi, il neuroblastoma si presenta in forma generalmente aggressiva, con pesanti ripercussioni sui tempi di sopravvivenza, mentre nei soggetti più giovani e in quelli affetti da forme lievi, la prognosi è migliore.
Intorno a dinutuximab beta si è creata grande aspettativa, tanto che il farmaco di EUSA Pharma si presenta nel panorama terapeutico come il primo agente oncologico pediatrico riconosciuto come innovativo dall’AIFA e rappresenta una concreta speranza per una larga fetta di pazienti affetti da neuroblastoma. Come si legge nella determina AIFA del 13 luglio 2018, dinutuximab beta è indicato nel trattamento del neuroblastoma ad alto rischio in pazienti a partire dai 12 mesi di età, precedentemente sottoposti a chemioterapia di induzione (che abbiano ottenuto almeno una risposta parziale) seguita da terapia mieloablativa e trapianto di cellule staminali. Dinutuximab beta è indicato anche in pazienti con una storia clinica di neuroblastoma recidivante o refrattario, con o senza malattia residua. Inoltre, si precisa che nei pazienti con una storia clinica di malattia recidivante/refrattaria e nei pazienti che non abbiano conseguito una risposta completa dopo una terapia di prima linea, dinutuximab beta dovrebbe essere associato a terapia con interleuchina-2 (IL-2).
Il farmaco, che sarà somministrabile per via endovenosa in tutte le strutture pubbliche del Servizio Sanitario Nazionale e nelle strutture sanitarie private accreditate, è stato inserito in classe di rimborsabilità H e, inoltre, per la prima volta nella categoria dei farmaci oncologici pediatrici è stato elevato al rango di “farmaco innovativo”, suscitando la soddisfazione e l’orgoglio dei vertici dell’azienda produttrice e portando entusiasmo e speranza ai tanti piccoli pazienti che stanno combattendo contro il neuroblastoma. Sulla base dei buoni risultati ottenuti negli studi clinici APN311-303 e APN311-302, che hanno certificato un significativo miglioramento della sopravvivenza globale rispetto alla terapia standard, si è giunti a tagliare questo importante traguardo che, sul piano burocratico, contiene due importanti messaggi: da un lato si testimonia la validità di un filone di ricerca che fa dell’immunoterapia il cardine per lo sviluppo di nuove terapie contro il cancro; dall’altro si ribadisce la centralità di un tumore raro che colpisce, solo nel nostro Paese, circa 130 soggetti all’anno e che, nelle forme più aggressive, non lascia molte speranze di guarigione.
Le parole di Mario Melazzini ci spingono a guardare la sua eredità con ammirazione e con un concreto senso di opportunità, perché è anche grazie al costante lavoro svolto da AIFA se l’Italia è tra i primi Paesi in cui dinutuximab beta viene rimborsato ai pazienti e, considerati i costi necessariamente elevati di questo genere di terapie, si tratta di un risultato davvero eccelso.
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