Oggi la procedura è meno rischiosa. Per rispondere, mancano però le evidenze scientifiche

Seppure nuovi farmaci, come l’azacitidina, stiano dando risultati promettenti per i pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio, ad oggi il trapianto di midollo osseo resta la terapia più efficace, quando possibile. Non tutti i pazienti colpiti da queste patologie sono infatti candidabili al trapianto.
Il trapianto allogenico, da donatore sano, è una procedura non priva di rischi e di tossicità, pertanto viene proposto in genere a pazienti con forme ematologiche meno gravi e entro un limite di età (non superiore a 65 anni). Recentemente il trapianto di midollo osseo ha visto ridurre il rischio di tossicità grazie all’introduzione dei regimi a condizionamento ridotto (RIC). Sulle pagine di "Expert Review of Hematology", Amer M. Zeidan e Steven D. Gore, del dipartimento di oncologia della Johns Hopkins University, sollevano una questione importante: se la procedura è più sicura, allora perché non vengono rivisti gli standard che ne regolano l’eleggibilità?

La risposta, sembra ovvia, è la mancanza di studi e dati scientifici che dimostrino il beneficio terapeutico del trapianto allogenico anche nei pazienti con età superiore ai 65 anni.

Cardine della discussione, un recente studio pubblicato sul "Journal of Clinical Oncology" in cui i ricercatori hanno calcolato che, su un campione di 514 pazienti tra i 60 e i 70 anni con SMD non trattate, il trapianto (RIC) offre maggiori benefici rispetto alla terapia farmacologica di supporto, soprattutto nelle forme ad alto rischio. Simili conclusioni sono raggiunte da altri studi retrospettivi, su leucemie e altre patologie ematologiche, non sulle sindromi mielodisplastiche.

“Uno scarso ricorso al trapianto allogenico nei pazienti più anziani – discutono i due autori – è dovuto a molteplici fattori, come la preoccupazione di un’elevata mortalità associata al trapianto, una minore risposta fisiologica dell’individuo perché condizionata dall’età e da comorbilità, oltre che dalla disponibilità di donatori. La sola età non ha dimostrato di compromettere l’esito del trapianto a condizionamento ridotto in pazienti che presentano un buono stato di salute generale.”

Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo eterogeneo di malattie del sangue che possono aggravarsi in neoplasia, e insorgono principalmente nella terza età. Negli ultimi anni sono stati investiti numerosi sforzi nella ricerca per l’individuazione di molecole terapeutiche in grado di rallentare e arrestare la progressione di queste malattie. Pochi, secondo alcuni ricercatori, nella riformulazione di standard in grado di definire piani terapeutici individuali non basati solo sull’età.

“I dati sulle sindromi mielodisplastiche sono molto scarsi. In alcuni studi è stata osservata una ridotta mortalità dopo il trapianto che però è controbilanciata, in altre indagini, da un maggiore rischio di recidiva nei pazienti trapiantati. Infine, un altro motivo per cui il trapianto è poco consigliato ai pazienti molto anziani è la mancanza assoluta di evidenze scientifiche che ne dimostrino un beneficio rispetto a terapie farmacologiche. Ad oggi, però, non è stato svolto nessuno studio randomizzato che metta a confronto trapianto e azacitidina.”


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