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Sindromi Mielodisplastiche (SMD)

Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo, che non riesce più a produrre in numero sufficiente alcune linee cellulari del sangue come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Le SMD sono anche chiamate malattie preleucemiche perchè possono evolvere, con il tempo, in leucemia in forma acuta. La causa alla base di questo gruppo di malattie è ancora sconosciuta e si pensa sia associata a difetti genetici, ereditari o acquisiti.

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Uno studio italiano ha identificato particolari mutazioni genetiche che risultano essere correlate all'insuccesso della terapia cellulare

Attualmente, il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) rappresenta l’unica opportunità di cura per le persone affette da sindromi mielodisplastiche (MDS), malattie del sangue dovute al fatto che il midollo osseo non è più in grado di produrre normali cellule sanguigne come i globuli rossi, i globuli bianche e le piastrine. Il Journal of Clinical Oncology ha da poco pubblicato una ricerca che è stata condotta dal Gruppo Italiano Trapianti (GITMO) e che rappresenta il primo studio ad aver dimostrato come, attraverso l’esame del genoma, sia possibile prevedere gli esiti del trapianto cellulare nei pazienti con MDS.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno annunciato i favorevoli risultati preliminari ottenuti in uno studio di estensione di Fase II che è tuttora in via di svolgimento per valutare l'uso del farmaco luspatercept nel trattamento di pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio. In base ai dati presentati in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), la terapia con luspatercept si è rivelata in grado di indurre un significativo aumento dell'emoglobina nella maggior parte dei partecipanti.

Humanitas Cancer Center, ospedale ad alta specializzazione, centro di Ricerca e sede di insegnamento universitario milanese, è ora un centro di eccellenza internazionale per la cura delle sindromi mielodisplastiche. Nel mese di aprile infatti, MDS Foundation, l’ente mondiale di riferimento per le sindromi mielodisplastiche, con sede negli Stati Uniti, ha certificato Humanitas Cancer Center come struttura di eccellenza in termini di diagnostica, trapianto e assistenza ematologica; un livello di capacità attrattiva importante per gli studi clinici innovativi e la possibilità di seguire l’evoluzione tecnologica e clinica in modo competitivo.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di concedere la designazione 'Fast Track' a luspatercept, un trattamento in via di sperimentazione clinica per il controllo dell'anemia in pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD). In base al programma Fast Track, luspatercept potrà accedere ad un processo di sviluppo facilitato e la FDA valuterà l'eventuale approvazione del farmaco mediante una procedura di revisione accelerata.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno presentato, in occasione del 57° meeting annuale dell'American Society of Hematology (5-8 dicembre 2015, Orlando, Florida), i risultati preliminari di uno studio di estensione di Fase II sull'impiego del farmaco sperimentale luspatercept in soggetti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) a basso rischio. In base ai dati illustrati, i pazienti sottoposti a trattamento a lungo termine con luspatercept hanno manifestato un aumento duraturo dei livelli di emoglobina e dell'indipendenza da trasfusioni.

SUMMIT, NJ - Celgene Corporation ha presentato i risultati ottenuti dallo studio di fase III MDS-005 sull’uso di  REVLMID (lenalidomide), in confronto al placebo, nel trattamento della sindrome mielodisplastica non del 5-Q (MDS). I risultati relativi al raggiungimento dell’endpoint secondario sono stati presentati durante il 13 ° Simposio Internazionale sulle sindromi mielodisplastiche.

Acceleron Pharma ha annunciato che con il suo partner di collaborazione, Celgene, ha intenzione di avviare un programma di fase 3 con luspatercept nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia entro la fine del 2015. Le aziende continueranno a sviluppare sotatercept per i pazienti con malattia renale cronica.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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