Per le persone affette da tumore neuroendocrino pancreatico (pNET) potrebbe essere utile, per aumentare la sopravvivenza senza progressione della malattia, la terapia con un farmaco orfano, l’everolimus, attualmente utilizzato per combattere il carcinoma a cellule renali in quei casi in cui il tumore progredisca nonostante altri trattamenti. Dopo aver rilevato degli errori sistematici negli studi di seconda fase, che avevano in un primo momento sconsigliato l’estensione, si è infatti deciso di continuare in un nuovo studio di terza fase chiamato RADIANT 3 e finanziato dalla Novartis, la casa farmaceutica che produce il farmaco. I risultati, appena pubblicati sul New England Journal Of Medicine, indicano che con l’utilizzo di everolimus vi è un significativo prolungamento della sopravvivenza senza progressione nei pazienti con tumore neuroendocrino pancreatico avanzato associato ad un tasso di aventi avversi che può comunque considerarsi basso.

Il farmaco è un medicinale antitumorale che agisce inibendo una particolare proteina detta ‘bersaglio della rapamicina specifico per i mammiferi’ (mTOR). Una volta all'interno dell'organismo, everolimus si lega a una proteina presente nelle cellule e produce un complesso che poi blocca il mTOR. Poiché mTOR è coinvolto nel controllo della divisione cellulare e nella crescita dei vasi sanguigni, questo farmaco orfano previene la divisione delle cellule cancerose e riduce il loro apporto sanguigno.

Lo studio ha preso in considerazione 410 pazienti che avevano tumori neuroendocrini del pancreas di tipo avanzato, di basso grado o di grado intermedio, con progressione radiologica nei precedenti 12 mesi e li ha suddivisi casualmente in due gruppi. Ad uno è stato somministrato l’everolimus, alla dose di 10 mg una volta al giorno (207 pazienti), ad altri il  placebo (203 pazienti) a tutti in combinato disposto con la migliore terapia di supporto.

Il primo fattore che è stato valutato è stata la sopravvivenza mediana senza progressione: questa è stata di 11 mesi per il gruppo in trattamento con everolimus rispetto ai 4,6 mesi del gruppo con placebo: ciò rappresenta una riduzione del 65 per cento nel rischio stimato di progressione o morte. Le stime della percentuale di pazienti che erano vivi liberi da progressione a 18 mesi erano il 34 per cento di quelli trattati con everolimus rispetto al 9 per cento di quelli trattati con placebo.

Per quanto riguarda gli eventi avversi registrati quelli correlati al farmaco sono stati per lo più di primo o secondo grado: stomatiti, rash, diarrea, affaticamento o infezioni delle vie respiratorie superiori.  Gli eventi avversi di terzo o quarto grado hanno invece riguardato casi i anemia (nel 6 per cento di quanti trattati con il farmaco contro nessun caso negli altri) i iperglicemia.

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