Attualmente la terapia indicata per le persone affette da leucemia linfoblastica acuta (LLA) – circa 51 mila in Europa - è la chemioterapia associata alla radioterapia. In alcuni casi è necessario il trapianto di cellule staminali ematopoietiche del midollo o anche del cordone ombelicale. Ora però è allo studio un nuovo farmaco, a cui l’Ema il 23 febbraio scorso ha riconosciuto lo status di farmaco orfano (vedi comunicazione ufficiale), che – secondo gli studi fatti solo su modelli teorici e mai sull’uomo – dovrebbe essere in grado di andare ad attaccare la parete delle cellule tumorali rompendola e dunque provocandone la morte. Il farmaco è stato messo a punto dalla casa farmaceutica tedesca SymbioTec GmbH.
Il meccanismo di funzionamento di questa nuova molecola prodotta con la tecnica del DNA ricombinante si basa sugli istoni, che sono delle proteine che avvolgono il Dna cellulare; in genere si trovano solo all’interno del nucleo ma si è precedentemente dimostrato che le cellule tumorali ne hanno anche all’esterno, sulla superficie. Gli istioni possono essere di diverso tipo e vengono distinti in H1, H2a, H2b, H3, H4. Il farmaco attualmente allo studio contiene due tipi di istone di tipo H1.3 prodotti con la tecnica del Dna ricombinante. L’istione umano presente nel farmaco dovrebbe essere in grado di andarsi a legare con quello presente sulla superficie della cellula formando grandi grumi che ‘rompono’ la cellula stessa causandone la morte.
La designazione orfana è stata concessa perché questo farmaco promette di agire in maniera del tutto differente da quelli già esistenti e prima di una eventuale immissione al commercio la strada è ancora lunga. Saranno prima necessari vari studi per dimostrarne sicurezza di impiego ed efficacia e per verificare che effettivamente sia capace di agire in maniera diversa dagli altri farmaci, solo a queste condizioni potrà essere messo in commercio con la designazione orfana.
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