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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Tumori Stromali Gastrointestinali (GIST)

Il trattamento adiuvante con imatinib dopo l’intervento non ha avuto alcun impatto sulla sopravvivenza libera da fallimento di imatinib (IFFS) né sulla sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con tumori stromali del tratto gastrointestinale o rischio alto o intermedio (GIST). Il trattamento però ha mostrato di avere un effetto positivo sulla sopravvivenza libera da recidiva (RFS) in uno studio multicentrico di fase III appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology.

Secondo quanto riscontrato da un'analisi dei dati ricavati da un recente studio di Fase III, nei pazienti sottoposti ad intervento chirurgico di asportazione di un tumore stromale gastrointestinale (GIST) ad alto rischio, una successiva terapia adiuvante con il farmaco imatinib è in grado di ottenere migliori tassi di sopravvivenza libera da recidiva (RFS) e di sopravvivenza globale (OS) se portata avanti per un periodo di 3 anni piuttosto che per soli 12 mesi.

Il farmaco oncologico regorafenib di Bayer è stato approvato dalla Commissione Europea (EC) per il trattamento dei pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici con progressione di malattia o intolleranti al trattamento  precedente con imatinib  e sunitinib  L’approvazione di  regorafenib nei GIST si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III GRID che ha dimostrato un aumento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS) rispetto al placebo nei pazienti con GIST la cui malattia era progredita dopo trattamenti precedenti. Regorafenib è già approvato in EU per il trattamento di pazienti con  carcinoma  metastatico del colon retto (mCRC).

Il farmaco antitumorale regorafenib di Bayer è stato raccomandato dal Comitato Europeo per i medicinali per uso umano (CHMP) per l’approvazione per il trattamento dei pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici con progressione di malattia o intolleranti al trattamento  precedente con imatinib  e sunitinib. La decisione della Commissione Europea sull’approvazione è attesa nel terzo quadrimestre del 2014. Regorafenib è già approvato in EU per il trattamento di pazienti con  carcinoma  metastatico del colon retto (mCRC).

ACOSOG Z9001: American College of Surgeons Oncology Group, è un trial randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, svolto dai ricercatori dell'Oregon Health and Science University di Portland. Lo studio dell'ACOSOG Z9001 mostra che il trattamento adiuvante dei GIST (tumori stromali gastrointestinali) con somministrazione di imatinib per un anno, ha prolungato la sopravvivenza libera da recidiva (RFS) dopo la resezione del tumore primario.

L’analisi, pubblicata sul Journal of Clinical Oncology, ha esaminato 645 biopsie per determinare i fattori patologici e molecolari associati all’outcome dei pazienti.

Uno studio di fase I (proof-of-concept), pubblicato recentemente sul British Journal of Cancer, mostra che i pazienti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) metastatici pretrattati sono in grado di tollerare il trattamento combinato con il pan-inibitore orale delle deacetilasi panobinostat e imatinib. “Il trial dimostra - ha affermato Sebastian Bauer (dell’Università di Duisburg-Essen), autore senior dello studio- che una combinazione di un inibitore delle istone deacetilasi (HDACi) e imatinib può arrestare la crescita dei GIST, così come hanno suggerito gli studi preclinici”.

Uno studio di fase II, pubblicato di recente sulla rivista Annals of Oncology , ha indagato la risposta al trattamento con pazopanib di un gruppo di pazienti colpiti da da tumori stromali gastrointestinali (GIST) avanzati.
L’inibitore tirosin-chinasico pazopanib, recentemente approvato per il trattamento dei sarcomi dei tessuti molli metastatici, è stato testato su pazienti che avevano già provato il trattamento con imatinib e sunitinib, e avevano alle spalle una mediana di tre terapie precedenti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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