Negli USA i pazienti affetti da IPF, patologia polmonare irreversibile e fatale, sono circa 100.000
Esbriet® è stato approvato all’interno del programma ‘breakthrough designation’ dell’FDA
Basilea 16 ottobre 2014 - Roche ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha approvato Esbriet® (pirfenidone) come trattamento per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) negli Stati Uniti. L’IPF è una malattia fatale, causata dalla progressiva cicatrizzazione dei polmoni (fibrosi), che rende la respirazione difficoltosa impedendo a cuore, muscoli e organi vitali la ricezione di ossigeno sufficiente per funzionare correttamente. Si tratta di una patologia che può progredire rapidamente o lentamente, ma nella fase finale i polmoni si induriscono fino a smettere di funzionare completamente.
“Questa è una giornata storica per i pazienti statunitensi e i loro familiari, che convivono con questa patologia mortale e incurabile” - ha dichiarato Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer and Head of Global Product Development di Roche - “Con l’approvazione di Esbriet negli Stati Uniti, finalmente le persone affette da IPF hanno a disposizione un farmaco approvato dall’FDA che può rallentare la progressione della malattia.”
L’approvazione di Esbriet è basata sui dati provenienti da un ampio studio di Fase III, controllato con placebo, denominato ASCEND, e supportata da altri due grandi studi di fase III, gli studi CAPACITY 1 e 2. Nello studio ASCEND i pazienti che hanno assunto Esbriet hanno dimostrato un ritardo nel declino della funzionalità polmonare rispetto ai pazienti ai quali è stato somministrato il placebo, dimostrando il raggiungimento dell’endpoint primario dello studio, che in questo caso era rappresentato dalla variazione percentuale della Capacità Vitale Forzata, una misura del corretto funzionamento dei polmoni basata sulla quantità di aria che il paziente può espirare con forza dopo aver inspirato il più profondamente possibile.
Gli eventi avversi più seri osservati nei pazienti che hanno assunto Esbriet, messi a confronto con quelli osservati nei pazienti che hanno assunto solo il placebo, sono stati i seguenti: aumento degli enzimi epatici presenti nel sangue (un indicatore di danno epatico; 3,7% contro 0,8%), sensibilità alla luce o eruzioni cutanee (9,0% contro 1,0%) ed effetti collaterali gastrointestinali, che hanno determinato l’interruzione del trattamento nel 2,2% dei pazienti rispetto al’1% di coloro che hanno assunto il placebo.
L’approvazione di Esbriet negli Stati Uniti non sarebbe stata possibile senza i 12 anni di impegno da parte di InterMune, società biotecnologica con sede a Brisbane, in California, che si è dedicata alla sviluppo di farmaci per l’IPF e altre gravi patologie correlate alla fibrosi. Il 29 settembre 2014 Roche ha annunciato il completamento dell’acquisizione di InterMune, in seguito a un accordo definitivo di fusione siglato il 24 agosto 2014.
“Fino ad oggi le 100.000 persone con l’IPF che vivono negli Stati Uniti non disponevano di un trattamento approvato dall’FDA” - ha dichiarato Jonathan Leff, M.D., Executive Vice President of Research and Development di InterMune - “l’approvazione odierna non sarebbe stata possibile senza il coraggio dei pazienti, dei loro familiari e della comunità medica che ha partecipato agli studi clinici di Esbriet.”
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