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Jinglan ZhouSe approvato, il trattamento di combinazione diventerà il terzo farmaco di Vertex a curare la causa della malattia

Boston (U.S.A.) – L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e l'americana Food and Drug Administration (FDA) hanno accettato le domande per l'utilizzo del trattamento combinato con tezacaftor e ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica di età superiore ai 12 anni, con due copie della mutazione F508del o una mutazione F508del e una con funzione residua che risponde ai due farmaci. L'ha annunciato giovedì scorso l'azienda produttrice del trattamento, Vertex Pharmaceuticals.

Negli Stati Uniti, la FDA ha concesso la revisione prioritaria della New Drug Application (NDA) e ha fissato come data di azione il 28 febbraio 2018. Le domande sono supportate dai risultati positivi di due studi globali di Fase III (clicca qui per maggiori informazioni).

“Se approvato, il trattamento di combinazione con tezacaftor e ivacaftor diventerà il terzo farmaco di Vertex a curare la causa della fibrosi cistica, offrendo un'opzione importante per un grande gruppo di pazienti con questa malattia rara che riduce l'aspettativa di vita”, ha dichiarato Jeffrey Chodakewitz, Vice Presidente Esecutivo e responsabile dello staff medico di Vertex. “Non vediamo l'ora di lavorare con le agenzie per facilitare una rapida revisione di queste applicazioni”.

Negli Stati Uniti, al trattamento di combinazione con tezacaftor e ivacaftor è stata concessa la designazione 'Priority Review', che accorcia il tempo di revisione previsto dalla FDA da circa dodici mesi a otto. Il trattamento ha inoltre ricevuto la designazione di 'Breakthrough Therapy', che ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci per condizioni gravi o pericolose per la vita.

Nell'Unione Europea, l'EMA ha convalidato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA), confermando quindi che la domanda è completa e avviando il processo centralizzato di revisione di circa 210 giorni da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP), che formulerà un parere. Il giudizio del CHMP sarà quindi riesaminato dalla Commissione Europea, che ha l'autorità di approvare i medicinali per l'UE e, in genere, rilascia una decisione definitiva entro due o tre mesi. Se il trattamento sarà approvato, Vertex potrebbe quindi attivare il processo di rimborso Paese per Paese.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



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GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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