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OssMalattieRare #Stomaterapia : gruppo Gesto, A.I.Stom. e @Faisonlus insieme per un progetto innovativo di umanizzazione delle cure. bit.ly/2nVLADi pic.twitter.com/lMgn1fWjQq
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OssMalattieRare Un modello per mettere a punto la terapia più efficace per la #ColangiteBiliarePrimitiva (CBP). La scoperta arriva dai ricercatori di @unimib , Ospedale San Gerardo di Monza e @Cambridge_Uni . Coinvolti più di 3mila pazienti in Italia e Inghilterra. bit.ly/2MZrgfn pic.twitter.com/ImrRpwaeev
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OssMalattieRare #Sclerodermia : un gruppo di ricercatori del @SanRaffaeleMI e del @MyUniSR ha identificato per la prima volta il ruolo chiave della molecola HMGB1, nel coordinare l’aggressione del sistema immunitario verso i tessuti dell’organismo. bit.ly/2BrdsJ7 pic.twitter.com/05Vubq8qHF
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : la @regionetoscana sarà la prima regione italiana ad estendere la procedura alle malattie da accumulo lisosomiale e alle immunodeficienze SCID bit.ly/2w9LID2 pic.twitter.com/1M5PkBsicq
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USA – La casa farmaceutica Merck, nota come MSD al di fuori degli Stati Uniti e del Canada, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha autorizzato l'uso di Keytruda (pembrolizumab) per il trattamento di pazienti affetti da carcinoma a cellule squamose della testa o del collo (HNSCC) in forma recidivante o metastatica. La terapia verrà somministrata in una dose fissa da 200 mg ogni 3 settimane, e potrà essere impiegata nei soggetti con malattia in progressione nonostante un precedente regime chemioterapico contenente platino. Keytruda è già indicato per il trattamento del melanoma e del tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC).

Il carcinoma a cellule squamose della testa o del collo (HNSCC) è una rara tipologia di cancro storicamente associata ad alti tassi di recidiva e scarsi risultati a lungo termine. Pembrolizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato anti-PD-1 che agisce stimolando la naturale capacità del sistema immunitario di rilevare e combattere le cellule tumorali.
L'approvazione di Keytruda si basa sui dati favorevoli ricavati dallo studio clinico KEYNOTE-012, in cui il farmaco, che è stato testato in un gruppo di pazienti con HNSCC recidivante o metastatico, ha ottenuto un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 16% e un tasso di risposta completa del 5%. Nell'82% dei soggetti che hanno reagito positivamente alla terapia, la durata della risposta è stata uguale o superiore a 6 mesi.

Il dott. Tanguy Seiwert, professore di medicina alla University of Chicago e direttore associato dell'Head and Neck Cancer Program, ha dichiarato: “L'approvazione di Keytruda per i pazienti con carcinoma a cellule squamose della testa o del collo è un importante passo avanti nel trattamento di questa malattia”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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