Approvazione

Già rimborsato per la malattia di Crohn, il farmaco avvicina l’obiettivo della remissione duratura libera da corticosteroidi

Cologno Monzese – È disponibile e rimborsato in Italia ustekinumab, nuovo farmaco per la colite ulcerosa sviluppato da Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson. La nuova indicazione di ustekinumab, per il “trattamento di pazienti adulti con colite ulcerosa attiva di grado da moderato a grave che hanno avuto una risposta inadeguata, hanno perso la risposta o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o ad una terapia biologica oppure che presentano controindicazioni mediche a tali terapie”, si affianca a quella per la malattia di Crohn. Colite ulcerosa e malattia di Crohn sono definite malattie infiammatorie croniche intestinali o MICI (IBD, Inflammatory Bowel Diseases in inglese).

Ustekinumab è il capostipite della nuova classe di anticorpi monoclonali attivi contemporaneamente su due interleuchine, IL-12 e IL-23, importanti nel processo infiammatorio responsabile delle MICI.

In Italia, si stimano in circa 130.000 le persone colpite da colite ulcerosa, sulle circa 250.000 che soffrono complessivamente di malattie infiammatorie croniche intestinali. L’incidenza della malattia, intorno ai 10-12 casi su 100.000 abitanti, è in linea con quanto si osserva nel resto d’Europa, con maggiore presenza tra i 20 e i 40 anni di età”, ha ricordato Flavio Caprioli, Segretario generale IG-IBD (Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Diseases), l’associazione scientifica dei clinici esperti di queste malattie, intervenuto questa mattina alla conferenza stampa di presentazione della novità terapeutica.

“La colite ulcerosa, data la natura dei sintomi (diarrea ricorrente, sangue o muco nelle feci, frequente stimolo all’evacuazione, dolori addominali), che dipendono dalla gravità dell’infiammazione e all’estensione del tratto di colon colpito, con l’alternarsi di episodi acuti seguiti da periodi di remissione clinica, ha un impatto significativo sulla qualità di vita delle persone colpite. Per chi soffre di MICI, le attività quotidiane o lavorative possono diventare complicate, le relazioni personali e intime difficili. Sono malattie di cui non si parla, perché imbarazzanti, per via dei sintomi che le contraddistinguono. Spesso i malati soffrono in silenzio e, anche in considerazione del fatto che si tratta di patologie caratterizzate da una disabilità non visibile, a volte rischiano il posto di lavoro per le numerose assenze a cui sono costretti”, ha chiarito Salvo Leone, Direttore Generale di AMICI Onlus, l’associazione nazionale che tutela le persone affette da Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino e i loro familiari.

“La gestione della colite ulcerosa è complessa; le aspettative e le prospettive dei pazienti sono a volte non completamente soddisfatte”, ha spiegato Paolo Gionchetti, Direttore SSD Malattie infiammatorie Croniche Intestinali, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche. “L’impatto della malattia sulla qualità della vita dei pazienti è notevole, sia dal punto di vista fisico che psicologico, sociale, familiare, emozionale, lavorativo. Il paziente deve essere al centro della nostra attenzione e dobbiamo capirne le esigenze ed aiutarli a vivere meglio. Per questo servono terapie efficaci rapidamente, con un buon profilo di sicurezza. I pazienti hanno bisogno di essere curati efficacemente per contrastare i sintomi più invalidanti come l’urgenza evacuativa, il sanguinamento, la diarrea, la stanchezza, sempre cercando di personalizzare i nostri interventi terapeutici il più possibile per soddisfare le esigenze del paziente”.

Nello studio UNIFI-I, ustekinumab si è dimostrato rapido nell’azione: già dopo otto settimane una percentuale significativamente maggiore di pazienti trattati con la dose di induzione per via endovenosa era in remissione clinica rispetto al placebo. Alla settimana 44, i pazienti che avevano risposto al farmaco ed erano stati trattati con la dose di mantenimento per via sottocutanea ogni 8 settimane, mostravano remissione clinica nel 44 per cento dei casi rispetto al 24 per cento del placebo.

Lo studio UNIFI-LTE ha confermato che la maggior parte dei pazienti è stata in grado di mantenere uno stato di remissione duraturo, sino alla settimana 92: risultano, infatti, in remissione sintomatica circa 2 pazienti trattati su 3. Inoltre, dopo 152 settimane di trattamento, il 55,2 per cento dei pazienti presenta remissione dei sintomi, nel 96,4 per cento dei casi senza impiego di corticosteroidi.

La sicurezza di ustekinumab alla settimana 156 è stata, inoltre, valutata per tutti i pazienti trattati nello studio UNIFI-LTE, che hanno ricevuto oltre 1.200 anni-paziente di follow-up. Gli eventi avversi, di diverso grado, si sono manifestati uniformemente in linea con il placebo.

“L’efficacia di ustekinumab in colite ulcerosa è ampiamente documentata anche in studi di real life, sia nel breve che lungo termine, in coorti refrattarie, con alti tassi di risposta e remissione libera di steroide e di significativa persistenza in trattamento”, ha spiegato Ambrogio Orlando, Direttore UOSD Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino (MICI), Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello, Palermo. “Anche un’esperienza italiana ha confermato l’efficacia di ustekinumab in una coorte refrattaria con tassi di risposta e persistenza in trattamento rispettivamente dell’82 e dell’87 percento. In considerazione della sua efficacia e sicurezza, ustekinumab dovrebbe essere impiegato in colite ulcerosa già a partire dalle prime linee di trattamento e non in quelle più tardive, come purtroppo spesso accade nella pratica clinica, per l’elevata probabilità di avere tassi di remissione ancora più alti”. 

Infine, merita un cenno la flessibilità di somministrazione che contraddistingue ustekinumab e che depone a suo favore per un positivo impatto sulla vita del paziente e sui costi a carico del servizio sanitario. Il trattamento con il farmaco deve essere iniziato con una singola dose per via endovenosa, cui fa seguito, dopo 8 settimane, la prima somministrazione sottocutanea, che è seguita dalle successive ogni 12 settimane. Nel caso di pazienti che non rispondano alla dose ogni 12 settimane è quindi possibile aumentare la frequenza di dosaggio ogni 8 settimane.

“Il trattamento della colite ulcerosa rappresenta una vera sfida, non solo clinica, ma anche organizzativa”, ha detto Americo Cicchetti, Direttore di ALTEMS, Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari. “Infatti, siamo di fronte ad una patologia che al momento non ha una terapia risolutiva per cui gli attuali trattamenti arrestano o rallentano lo stato infiammatorio e le relative complicanze. Da una ricerca ALTEMS, in collaborazione con AMICI Onlus, abbiamo evidenziato come il costo medio totale annuo per paziente, per la gestione delle MICI, ammonta a euro 746,54. Valutando anche le perdite di produttività generate, tali costi raggiungono euro 2.258,88 per paziente medio. Alla luce del monitoraggio settimanale ALTEMS sull’impatto del COVID-19 sui sistemi sanitari regionali, è emerso come avere la possibilità di trattare pazienti, ove possibile, in setting non ospedalieri generasse un impatto sui costi e sull’organizzazione. Queste evidenze devono essere intercettate anche localmente, analizzando i bisogni dei pazienti attraverso studi di patient preference. che permettano di considerare nell’analisi la loro prospettiva. in modo da rendere più flessibile e completa la scelta del decisore finale”.

“In tutto il mondo ci sono milioni di persone convivono con malattia di Crohn e colite ulcerosa. Molto spesso queste persone, oltre a dover convivere con sintomi debilitanti tipici di queste malattie, devono fare i conti con lo stigma, l'isolamento e l’impossibilità vivere con serenità la quotidianità. Proprio per questo c'è bisogno di opzioni terapeutiche che forniscano una remissione di lunga durata”, ha concluso Loredana Bergamini, Direttore Medico di Janssen Italia. “Come Janssen siamo presenti da molto tempo nel campo delle MICI, ridefinendo il paradigma di trattamento di queste patologie. Lavoriamo ogni giorno affinché anche le MICI diventino un ricordo del passato e la nuova approvazione per ustekinumab è un passo ulteriore nel perseguimento di questa missione”.

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