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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Milano – Janssen Research & Development, partner di sviluppo di Bayer, ha presentato domanda supplementare alla FDA, l’Autorità regolatoria statunitense, per l'autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco rivaroxaban, in associazione ad aspirina a basso dosaggio, per il trattamento di pazienti con coronaropatia (CAD) e/o arteriopatia periferica (PAD) cronica.

Si stima che ogni anno la mortalità per malattie cardiovascolari, comprese coronaropatie e arteriopatie periferiche, interessi circa 17,7 milioni di persone. Inoltre, chi soffre di malattie cardiovascolari ha un’aspettativa di vita ridotta di oltre 7 anni. Le coronaropatie e le arteriopatie periferiche sono causate da aterosclerosi, una malattia cronica progressiva caratterizzata da un accumulo di placca nelle arterie. Chi soffre di queste patologie è a rischio di eventi trombotici che possono comportare disabilità, perdita degli arti e decesso.

La domanda inoltrata alla FDA si basa sui risultati dello studio di Fase III COMPASS. Nella sperimentazione, il trattamento con rivaroxaban al dosaggio vascolare di 2,5 mg due volte/die più aspirina 100 mg una volta/die ha dimostrato una significativa riduzione di ictus (42%) e di mortalità per cause cardiovascolari (22%) rispetto ad aspirina 100 mg una volta/die. La terapia ha anche dimostrato una significativa riduzione per l’endpoint composito d’efficacia, costituito da eventi avversi cardiovascolari maggiori (MACE), ed è stata associata a un miglioramento del 20% del beneficio clinico netto, definito come riduzione di ictus, infarto e mortalità per cause cardiovascolari, rispetto al rischio di danno irreversibile, definito come insieme di tutti gli eventi di sicurezza fatali o irreversibili.

Le percentuali d’incidenza di eventi emorragici sono state basse e, aspetto importante, nonostante un aumento di emorragia maggiore non si è avuto un aumento significativo di emorragia fatale, né di emorragia intracranica. Nella popolazione di pazienti con arteriopatie periferiche, si è avuta una significativa riduzione dell’insieme di eventi avversi maggiori che hanno interessato gli arti (MALE), e di tutte le amputazioni maggiori di causa vascolare.

“La presentazione di questa domanda rappresenta un importante passo avanti per affrontare gli effetti spesso devastanti delle coronaropatie e arteriopatie periferiche”, ha dichiarato Joerg Moeller, Responsabile Sviluppo e Membro del Consiglio Direttivo della Divisione Pharmaceuticals di Bayer AG. “Se verrà approvata, l’associazione di rivaroxaban al dosaggio vascolare e aspirina offrirà a milioni di pazienti che vivono con coronaropatia e/o arteriopatia periferica un’opzione terapeutica efficace”.

Lo studio COMPASS fa parte dell’ampio programma di valutazione di rivaroxaban che, al suo completamento, avrà compreso oltre 275.000 pazienti tra studi clinici e studi 'real life'. Oltre a COMPASS, Bayer sta valutando rivaroxaban in altri studi nell’ambito delle malattie cardiovascolari e della protezione vascolare, tra cui gli studi VOYAGER PAD (pazienti con PAD sottoposti a interventi alle arterie periferiche) e COMMANDER-HF (pazienti con scompenso cardiaco cronico e coronaropatia significativa).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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