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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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Finalmente arriverà anche in Italia baricitinib, la nuova molecola per i pazienti affetti da artrite reumatoide, già approvata dall’AIFA e a breve rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale. Sono oltre 400mila le persone affette da artrite reumatoide in Italia, una malattia infiammatoria progressiva altamente invalidante che colpisce prima di tutto le articolazioni, causando una forte sensazione di rigidità e dolore, prevalentemente mattutina, e che può coinvolgere, nelle forme più gravi, anche altri organi e apparati. La malattia affligge più frequentemente le donne, con un rapporto di 3 a 1 sugli uomini, e insorge più spesso nella quarta-quinta decade di vita.

Il farmaco principalmente utilizzato per la cura dell’artrite reumatoide (trattamento di prima linea) è il metotrexate (metotressato). Esiste però circa un 40%-50% di pazienti che non ottiene miglioramenti significativi o risulta intollerante a uno o più farmaci biologici anti-reumatici. In questi casi, la nuova molecola baricitinib, commercializzata dall’azienda farmaceutica Eli Lilly, può essere una valida opzione terapeutica. Le proprietà di baricitinib e i risultati sia in termini di efficacia che di sicurezza sono stati dimostrati in numerosi studi: miglior controllo della malattia, in particolare capacità di inibire la progressione del danno articolare, del dolore e della rigidità articolare. La somministrazione orale porta, inoltre, una maggiore maneggevolezza nella gestione delle terapie.

“Baricitinib esercita la sua azione con un meccanismo innovativo” spiega il Professor Fabrizio Conti, docente di Reumatologia all’Università La Sapienza di Roma. “Inibisce, infatti, gli enzimi Janus chinasi 1 e 2, molecole intracellulari che modulano i segnali delle citochine infiammatorie responsabili dello sviluppo e della progressione della malattia. A differenza dei farmaci biologici in uso da circa vent’anni diretti verso un singolo bersaglio extracellulare, i nuovi farmaci come baricitinib attraversano la parete cellulare e possono bloccare contemporaneamente l’effetto di diverse proteine (citochine) pro-infiammatorie”, precisa Il Prof. Conti.

“Si tratta di un importante progresso per i pazienti, perché tra il 40 e il 50% dei pazienti non ottiene miglioramenti dal trattamento di prima linea che solitamente si basa sull’uso del metotrexate”, ha affermato il Professor Roberto Caporali, Professore Associato di Reumatologia presso l’Università di Pavia e Responsabile dell’Early Arthritis Clinic della Fondazione Policlinico San Matteo di Pavia.

Le stime dicono che solo il 30-50% dei malati raggiunge attualmente la remissione clinica e un numero importante di essi, invece, non raggiunge risultati soddisfacenti ed è destinato a veder peggiorare progressivamente le proprie condizioni sino alla disabilità. Baricitinib ha mostrato di migliorare in maniera significativa segni e sintomi della malattia e si è mostrato efficace sul dolore, spesso invalidante, già dalla prima settimana. Se la malattia è riconosciuta in tempo e trattata adeguatamente, anche le forme moderate e gravi possono essere controllate efficacemente.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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