Farmaci

Il farmaco sperimentale SAR442168 ha dimostrato una riduzione dell’attività di malattia

Milano – L’inibitore della BTK (tirosina chinasi di Bruton) SAR442168, una piccola molecola orale selettiva che penetra la barriera ematoencefalica, ha raggiunto gli endpoint primari e secondari in uno studio di Fase IIb che ne ha valutato efficacia e sicurezza in pazienti con sclerosi multipla recidivante. Il farmaco ha ridotto significativamente l’attività di malattia misurata alla risonanza magnetica.

Lo studio di Fase IIb era disegnato per valutare la relazione dose-risposta dopo 12 settimane di trattamento con SAR442168, attraverso la misurazione del numero di nuove lesioni cerebrali alla risonanza magnetica. Lo studio ha valutato quattro diversi dosaggi di trattamento e ha utilizzato i dati ottenuti con placebo dopo quattro settimane. Per l’obiettivo primario, l’effetto del trattamento con SAR442168 al dosaggio più alto testato è stato una riduzione relativa significativa di nuove lesioni iperintense captanti gadolinio in T1. Per l’obiettivo secondario, che ha misurato il numero di nuove o più estese lesioni iperintense in T2, il trattamento con SAR442168 al dosaggio più alto testato ha determinato, rispetto a placebo, una riduzione relativa significativa.

Nella sperimentazione non sono stati evidenziati nuovi segnali relativi alla sicurezza, con un solo evento avverso grave (recidiva di SM) in 12 settimane, riportato in un paziente trattato con SAR442168. Gli eventi avversi più frequenti sono stati emicrania, infezione delle vie aeree superiori e nasofaringite.

“I risultati di questo studio ci fanno sperare che SAR442168 possa diventare un trattamento importante per la sclerosi multipla recidivante”, afferma Daniel Reich, Senior Investigator presso il National Institutes of Health, Capo della Translational Neuroradiology Section al National Institute of Neurological Disorders and Stroke, e principale sperimentatore dello studio di Fase IIb. “Stanno emergendo dati convincenti sul ruolo del sistema immunitario innato del cervello nelle lesioni attive della sclerosi multipla. Ci sono anche buone ragioni per credere che SAR442168 - grazie al suo meccanismo d’azione molecolare e alla capacità di attraversare la barriera ematoencefalica - possa avere effetti aggiuntivi che dobbiamo studiare più approfonditamente. A mio avviso, è importante procedere con sperimentazioni ampie e innovative di questo inibitore della BTK negli studi Fase III sulla sclerosi multipla”.

Negli Stati Uniti e in Europa sono circa 1,2 milioni le persone con sclerosi multipla, una patologia cronica, dalla prognosi incerta, che attacca il sistema nervoso centrale. Nonostante le terapie attuali, molti pazienti continuano ad accumulare disabilità, e un paziente su quattro soffre di forme progressive per le quali i trattamenti disponibili sono limitati o assenti.

“Riteniamo che il nostro inibitore della BTK, che penetra la barriera ematoencefalica, sia promettente in termini di riduzione della neuro-infiammazione e della neuro-degenerazione, indicatori di progressione della disabilità nelle persone con sclerosi multipla”, commenta John Reed, Responsabile della ricerca e sviluppo di Sanofi a livello globale. “Gli effetti sulle lesioni cerebrali osservati nello studio di Fase IIb sono incoraggianti. Continuando con gli studi, vedremo se il nostro inibitore della BTK dimostrerà una robusta efficacia e sicurezza per un ampio spettro di pazienti con sclerosi multipla, con forme di malattia sia recidivanti sia progressive. Il nostro programma di Fase III sta procedendo rapidamente e ci apprestiamo ad iniziare 4 studi pivotali”.

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