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OssMalattieRare La ricerca cerca da anni di ripristinare la produzione di #distrofina , la cui assenza è alla base della distrofia muscolare di #Duchenne . Finalmente diversi gruppi di ricerca sono riusciti a mettere a punto una strategia di #terapiagenica . www.osservatoriomalattierare.it/distrofia-muscolare-di-duchenne/13470-distrofia-di-duchenne-le-potenzialita-e-i-limiti-della-terapia-genica
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OssMalattieRare Enrico Piccinini, General Manager @SanofiGenzymeIT , spiega l'impegno dell'azienda sul fronte delle malattie rare, specie nella ricerca di nuove terapie per la #MalattiadiGaucher , #MalattiadiFabry , la #mucopolisaccaridosiditipoI e la #MalattiadiPompe www.youtube.com/watch?v=CE2bpOi7Xmw
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OssMalattieRare L’impegno dell’azienda nei confronti della ricerca di nuove terapie per la #fibrosicistica . L' #intervista a Giacomo Baruchello, Country Manager e Amministratore Delegato Italy di Vertex Pharmaceuticals. www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-cistica/13476-fibrosi-cistica-l-impegno-di-vertex-nel-ricercare-nuove-terapie
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OssMalattieRare Il Centro di Coordinamento #Screening ha completato la mappatura dei Centri presenti sul territorio italiano: dall’analisi condotta ne risultato 14 dotati di spettrometria di massa tandem, la tecnologia necessaria ad eseguire i test sul sangue dei neonati. www.osservatoriomalattierare.it/screening-neonatale/13469-screening-neonatali-il-centro-di-coordinamento-ha-completato-la-mappatura-dei-centri
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Origgio – Novartis ha annunciato nei giorni scorsi la pubblicazione sulla rivista peer-reviewed The Lancet i risultati completi dello studio di fase III EXPAND, condotto con siponimod (BAF312) somministrato per via orale una volta al giorno nella sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP). Questi risultati chiave mostrano riduzioni significative del rischio di progressione della disabilità confermata a tre (endpoint primario) e sei mesi con siponimod rispetto al placebo. Siponimod ha anche dimostrato esiti favorevoli in altri rilevanti parametri di misurazione dell’attività di malattia della SM. Se approvato, siponimod sarebbe la prima terapia modificante la malattia a ritardare la progressione della disabilità nei tipici pazienti con SMSP, tra cui molti che avevano raggiunto uno stadio non recidivante e un elevato livello di disabilità.

La SMSP è una forma di sclerosi multipla che determina una disabilità progressiva e irreversibile, in gran parte indipendente dalle recidive. I pazienti passano alla SMSP dopo una fase iniziale di SM recidivante-remittente (SMRR), il tipo di SM diagnosticato con maggiore frequenza. Esiste un forte bisogno medico insoddisfatto di nuovi trattamenti sicuri ed efficaci per i pazienti con SMSP.

“L’odierna pubblicazione dei risultati completi di EXPAND dimostra che siponimod è in grado di ritardare la progressione della disabilità nei tipici pazienti con SMSP consolidata, un’area nella quale altri approcci sperimentati finora non hanno avuto successo”, ha affermato il professor Ludwig Kappos, University Hospital Basel e principale sperimentatore dello studio EXPAND. “Questi dati sono ancora più rilevanti se si considera che la maggior parte dei pazienti, all’inizio del trattamento nell’ambito dello studio EXPAND, presentava una disabilità in stato avanzato, a conferma della natura debilitante e limitante della SMSP”.

La possibilità di controllare e intervenire sulla progressione di malattia è un fattore rilevante in questa tipologia di pazienti. “Con lo studio Expand è stato raggiunto un traguardo importante nella terapia della sclerosi multipla: la possibilità di influenzare positivamente l’evoluzione della malattia anche quando il paziente entra nella fase progressiva di malattia”, ha affermato il professor Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento Neurologico e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) presso l’Istituto Scientifico San Raffaele, Università Vita e Salute di Milano e Presidente European Charcot Foundation. “Ciò è stato possibile perché siponimod è un farmaco che a una potente azione antinfiammatoria periferica unisce anche un’azione a livello del sistema nervoso centrale”.

Dati positivi per le persone con sclerosi multipla, come afferma il Prof. Mario Alberto Battaglia, Presidente Fondazione Italiana Sclerosi Multipla Onlus: “Il progresso delle conoscenze e i successivi approcci terapeutici sono stati in questi anni - e saranno nell’immediato futuro - fondamentali per dare una risposta concreta a tutte le Persone con Sclerosi Multipla e, in particolare, per le forme progressive, secondarie e primarie che hanno avuto fino ad oggi un numero più limitato di proposte terapeutiche. L’obiettivo non è soltanto ridurre gli attacchi ma, soprattutto, rallentare la progressione e la formazione del danno al tessuto nervoso. La pubblicazione su Lancet della sperimentazione di fase III con il siponimod ci fornisce tutti gli elementi di dettaglio e di giudizio sulla ricerca, che fanno seguito all’anticipazione dei risultati ai congressi scientifici. Aumenterà, a breve, il numero delle nostre opportunità terapeutiche per le forme secondarie e progressive e auspichiamo un iter accelerato di valutazione da parte degli Enti valutatori, nell’interesse delle Persone con Sclerosi Multipla”.

Siponimod è un modulatore selettivo orale dei sottotipi uno e cinque del recettore della sfingosina-1-fosfato (S1P1 e S1P5). I dati completi di EXPAND dimostrano che siponimod ha ridotto il rischio di progressione della disabilità confermata a tre mesi di una percentuale statisticamente significativa del 21% (p = 0,013; endpoint primario) rispetto al placebo; l’efficacia è stata uniforme in diversi sottogruppi predefiniti. Altri dati relativi a endpoint clinicamente rilevanti dimostrano che siponimod, rispetto al placebo:

•    ha ridotto il rischio di progressione della disabilità confermata a 6 mesi del 26% (p = 0,0058);
•    ha rallentato il tasso di perdita di volume cerebrale del 23% (differenza relativa, media tra 12 e 24 mesi, p = 0,0002);
•    ha limitato l’aumento del volume delle lesioni T2 di circa l’80% (media su 12 e 24 mesi, p <0,0001);
•    ha ridotto il tasso di recidiva annualizzato (ARR, annualized relapse rate) del 55% (p <0,0001);
•    non ha mostrato differenze significative nel test Timed 25-Foot Walk e nella MS Walking Scale;
•    ha avuto un profilo di sicurezza paragonabile ad altri farmaci della stessa classe.
 
“Novartis è impegnata a far progredire la ricerca sulla SM e a sviluppare soluzioni innovative per le persone che vivono con la SMSP, una malattia complessa e disabilitante”, ha dichiarato Danny Bar-Zohar, Global Head, Neurosciences Development presso Novartis. “I dati registrativi dello studio EXPAND forniscono ai pazienti – e alla comunità medica – la speranza di un’imminente e indispensabile opzione terapeutica sicura ed efficace per la SMSP, una patologia per la quale sono disponibili scarse opzioni di trattamento. Siamo impazienti di continuare a lavorare con le agenzie regolatorie per rendere siponimod disponibile a questi pazienti il più presto possibile”.
 
Novartis prevede di presentare negli USA la domanda di registrazione per siponimod nella SMSP all’inizio del 2018, come confermato dalla US Food and Drug Administration. Novartis ha anche avviato una procedura di consulenza scientifica con l’Agenzia europea per i medicinali e, in attesa dei risultati, prevede di inoltrare la domanda in Europa nel terzo trimestre del 2018. I risultati dello studio EXPAND sono stati precedentemente presentati in occasione di congressi scientifici.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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