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OssMalattieRare #FibrosiCistica : una partnership per lo sviluppo di una #terapiagenica di prima classe stipulata da @boehringer con @genemed , @ImperialInnova e @OxfordBioMedica . #GeneTherapy #CysticFibrosis bit.ly/2vNktPi pic.twitter.com/vNFbi2X2c8
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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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La ricerca e le sperimentazioni sulla Sclerosi Multipla non si fermano e ora approdano anche al trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, quello che a volte viene chiamato anche trapianto di midollo e che tutt’oggi viene utilizzato per molte malattie rare – dalla mucopolisaccaridosi di tipo 1 alla più diffusa talassemia o anemia mediterranea fino a vari tipi di leucemie e tumori. A tentare in via sperimentale questa strada è stata recentemente l’equipe dell’Unità di trapianto di midollo osseo dell'Azienda ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello, diretta dalla dottoressa Rosanna Scimè, e dai medici della Neuroimmunologia dell’Azienda coordinati da Salvo Cottone. Le cellule staminali del sangue utilizzate in questo caso hanno una particolarità: non sono state prese dalle banche del midollo o del cordone ombelicale, ricorrendo dunque a donatori esterni, ma sono stare prevelevate direttamente dal sangue del paziente, in questo caso un giovane palermitano di 24 anni che nei giorni scorsi, dopo l’infusione, è potuto tornare a casa. Proprio per questa particolarità si parla di trapiantgo autologo, cioè dalla persone stessa. Il trapianto è stato effettuato nell’ambito di un protocollo di ricerca finalizzato a valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento in pazienti affetti da sclerosi multipla non-responder ad almeno due linee di terapia.    
“Si tratta di pazienti che, nonostante abbiano effettuato diversi trattamenti immunomodulanti o immunosoppressivi – ha spiegato il dottor Cottone - continuano a presentare attacchi acuti di malattia o nuove lesioni in risonanza magnetica. I primi dati di follow-up confermano – continua Cottone - che questo tipo di approccio terapeutico è in grado di sopprimere, anche per diversi anni, ogni segno di attività infiammatoria nei pazienti con sclerosi multipla e una stabilizzazione del decorso della malattia”.
Sebbene semplice  nella sua schematicità dal punto di vista teorico, questo tipo di trapianto “è una terapia complessa – precisa la dottoressa Scimè - e non priva di rischi per cui, nel caso di una malattia infiammatoria cronica invalidante che incide sulla qualità ma non sull’aspettativa di vita, come la sclerosi multipla, è opportuno che venga effettuato in casi selezionati e in centri di alta specializzazione”.     

Le cellule vengono reinfuse al termine di un trattamento di chemioterapia o di radioterapia  ad alte dosi, per assicurare la ricostituzione del midollo osseo del paziente. La chemioterapia ad alte dosi ha lo scopo di ridurre marcatamente i linfociti responsabili dell’attacco infiammatorio contro la mielina e le cellule nervose, alla base delle alterazioni patologiche della malattia. Le cellule staminali reinfuse hanno inoltre la capacità di rigenerare linfociti non programmati per danneggiare il cervello e il midollo spinale dei pazienti con sclerosi multipla.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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