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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
1 day ago.

Le prove cliniche hanno dimostrato la validità del prodotto messo a punto da Clinuvel

L'Agenzia europea per i medicinali ha dato il via libera a un medicinale a base di afamelanotide per la prevenzione della fototossicità negli adulti affetti da protoporfiria eritropoietica (Epp), una malattia rara di tipo genetico che causa intolleranza alla luce del sole. Si tratta del primo prodotto studiato per questa categoria di pazienti. Nei malati, l'esposizione anche breve della pelle alla luce solare provoca dolore acuto; se prolungata può insorgere dolore invalidante, spesso seguito da arrossamento e gonfiore dell'epidermide.

I pazienti affetti da questa malattia sono dunque impossibilitati a condurre una vita normale, poiché non possono passare tempo all'aria aperta. Afamelanotide agisce attivando la melanina, il pigmento cutaneo che funge da barriera tra la luce e le cellule cutanee. Ad oggi, le prove cliniche del farmaco ne hanno dimostrato la sicurezza, nonché la sua capacità di ridurre la frequenza e la gravità delle reazioni nei pazienti affetti da Epp. Afamelanotide è stato messo a punto dall'azienda australiana Clinuvel, per il trattamento della Epp, una malattia grave per la quale, al momento, non esistono altre terapie. Gli studi preliminari sono stati svolti su 350 pazienti. Il Comitato scientifico dell'Agenzia europea per i medicinali ha acquisito e tenuto in considerazione anche il parere delle persone coinvolte nella sperimentazione.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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