Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
About 23 hours ago.
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

Le prove cliniche hanno dimostrato la validità del prodotto messo a punto da Clinuvel

L'Agenzia europea per i medicinali ha dato il via libera a un medicinale a base di afamelanotide per la prevenzione della fototossicità negli adulti affetti da protoporfiria eritropoietica (Epp), una malattia rara di tipo genetico che causa intolleranza alla luce del sole. Si tratta del primo prodotto studiato per questa categoria di pazienti. Nei malati, l'esposizione anche breve della pelle alla luce solare provoca dolore acuto; se prolungata può insorgere dolore invalidante, spesso seguito da arrossamento e gonfiore dell'epidermide.

I pazienti affetti da questa malattia sono dunque impossibilitati a condurre una vita normale, poiché non possono passare tempo all'aria aperta. Afamelanotide agisce attivando la melanina, il pigmento cutaneo che funge da barriera tra la luce e le cellule cutanee. Ad oggi, le prove cliniche del farmaco ne hanno dimostrato la sicurezza, nonché la sua capacità di ridurre la frequenza e la gravità delle reazioni nei pazienti affetti da Epp. Afamelanotide è stato messo a punto dall'azienda australiana Clinuvel, per il trattamento della Epp, una malattia grave per la quale, al momento, non esistono altre terapie. Gli studi preliminari sono stati svolti su 350 pazienti. Il Comitato scientifico dell'Agenzia europea per i medicinali ha acquisito e tenuto in considerazione anche il parere delle persone coinvolte nella sperimentazione.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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