USA - Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato che i suoi scienziati e collaboratori presenteranno, in occasione del meeting annuale dell'American Society of Hematology (5-8 dicembre 2015, Orlando, Florida), gli ultimi risultati ottenuti dagli studi clinici in corso su ALN-AT3 e ALN-CC5, due farmaci progettati sulla base della tecnica di 'RNA interference' (RNAi) per il trattamento di alcune tipologie di malattie rare. ALN-AT3 è sviluppato da Alnylam in collaborazione con Genzyme.
Nello specifico, verranno illustrati i risultati clinici preliminari provenienti da due studi di Fase I condotti per valutare l'impiego, rispettivamente, di ALN-AT3 nel trattamento dell'emofilia e di ALN-CC5 nella terapia dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e delle malattie mediate dal sistema del complemento.
Inoltre, verrà presentata una relazione sugli esiti ottenuti mediante la riduzione dell'antitrombina nel trattamento di pazienti affetti da emofilia A o B associata a sviluppo di inibitori.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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