USA - Syros Pharmaceuticals ha annunciato il dosaggio del primo paziente nello studio clinico di Fase II sul farmaco SY-1425, un agonista selettivo del recettore alfa dell'acido retinoico (RAR-alfa) in via di sperimentazione per il trattamento di persone affette da leucemia mieloide acuta (AML) recidiva o refrattaria, o da sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio. La terapia è rivolta ad un particolare sottogruppo di pazienti risultanti positivi ad un nuovo biomarcatore, scoperto tramite la piattaforma di controllo genico progettata da Syros.

Utilizzando questa innovativa tecnologia di controllo genico, i ricercatori della casa farmaceutica hanno accertato che in alcuni individui con AML o MDS, le cellule tumorali presentano una regione di DNA non codificante, nota come super-enhancer, associata al gene RARA, il quale codifica per il 'recettore alfa dell'acido retinoico' (RAR-alfa). Si ritiene che il super-enhancer comporti un eccesso di produzione della proteina RAR-alfa, bloccando le cellule tumorali in una sorta di stato immaturo e altamente proliferativo. SY-1425 è progettato per legarsi selettivamente a RAR-alfa, stimolando la differenziazione di queste cellule e bloccando la loro proliferazione.

Attraverso indagini approfondite, Syros ha dimostrato che, nei pazienti con AML o MDS, il RARA super-enhancer è un biomarcatore in grado di predire una risposta positiva alla terapia con SY-1425. La sperimentazione clinica di Fase II appena avviata valuterà la sicurezza e l'efficacia del farmaco in persone affette da AML recidiva o refrattaria o MDS ad alto rischio che risultano essere positive a questo specifico biomarcatore. In tutto, i pazienti arruolati saranno circa 40, e l'endpoint primario dello studio è rappresentato dal tasso di risposta globale.

In Giappone, SY-1425 è approvato con il marchio Amnolake (tamibarotene) per il trattamento della leucemia promielocitica acuta (APL), una specifica forma di AML.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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