GIAPPONE - La Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è un disordine autosomico dominante congenito caratterizzata da una progressiva formazione di osso eterotopico, per il quale non esistono trattamenti definitivi. Un recente studio, pubblicato su  Gene Therapy ha però individuato una possibile strada terapeutica per la realizzazione di un trattamento che possa alleviare i sintomi più gravi della patologia.


Il gene ALK2 è stato individuato come responsabile della malattia già qualche tempo fa, ma fino ad ora i tentativi terapeutici avevano fallito. Questo studio giapponese propone invece un trattamento di modifica dell’RNA in grado di evitare la compromissione dei recettori prodotti dal gene mutante.

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