I primi risultati di due approcci mai tentati prima: mitocondri iniettati nel vitreo a New York, macula trapiantata da un occhio all'altro a Torino
Quando le batterie del telecomando si scaricano, si va a cercarne un paio di ricambio nell'orologio sulla scrivania. Ai biologi è venuta un'idea simile per il corpo umano: se una cellula ha perso la sua centrale energetica, forse se ne può trapiantare una nuova. È stato tentato per la prima volta in un occhio umano, da parte di un team della Icahn School of Medicine del Mount Sinai, a New York, e descritto in uno studio pubblicato in pre-print (quindi non ancora revisionato) a fine agosto 2026.
Lo scorso febbraio Lucy Ackman, 26 anni, è improvvisamente collassata nel suo appartamento di Brooklyn a causa di un'emorragia cerebrale. Un intervento chirurgico d'urgenza le ha salvato la vita, ma il suo nervo ottico (il "cavo" che trasmette le immagini al cervello) ha subito danni. Le sue pupille non reagivano più alla luce. Suo padre è Bill Ackman, miliardario a capo di un hedge fund.
L’INTERVENTO AL MOUNT SINAI
“Per vedere devono funzionare sia l'occhio che la connessione nervosa che porta lo stimolo al cervello”, spiega Michele Reibaldi, Direttore clinica oculistica Molinette, Università di Torino. “A essere danneggiati erano principalmente i mitocondri, le centrali elettriche delle cellule, che producono l'ATP, cioè l'energia necessaria. Quando c'è sofferenza, retina e nervo ottico sono le prime a essere danneggiate dalla mancanza di ossigeno e questo porta a morte cellulare e quindi a cecità.”
I medici hanno prelevato mitocondri da un muscolo della gamba e li hanno iniettati direttamente nell'occhio, nel vitreo di entrambi gli occhi. “Si è capito, ed è davvero eccezionale come risultato, che i mitocondri che non funzionavano più erano comunque capaci di ospitare altri mitocondri sani e renderli in grado di funzionare.” Inoltre, prosegue l’esperto, sebbene ancora non ufficialmente pubblicati, per un clinico i risultati sono davvero impressionanti perché la procedura è stata sicurissima.
C'è poi un secondo risultato importante. Per circa un mese la ragazza ha ripreso a vedere luci e ombre, e la sua pupilla reagiva alla stimolazione della luce, fatto che normalmente non accade. “Questo aspetto ci informa del fatto che i mitocondri iniettati sono giunti nel sito corretto e hanno avviato una funzione seppure parziale. Se l’effetto è svanito in poche settimane, probabilmente la ragione sta nel fatto che i mitocondri non sono stati in grado di sopravvivere a lungo”, spiega. Gli autori stanno allungando lo studio per capire se prolungare le somministrazioni possa render il risultato duraturo nel tempo.
POTRÀ INTERESSARE I PAZIENTI CON GLAUCOMA
“In questo caso si è trattato di uso compassionevole. Per avere una procedura consolidata servirà tempo per i dovuti trial clinici - osserva Reibaldi - ma certamente possiamo dire si sia aperta una strada significativa per trattare la cecità dovuta ad una compromissione del nervo ottico.”
Il potenziale di questa misura potrebbe riguardare anche il glaucoma, malattia che determina il maggior numero di ciechi assoluti al mondo: “Diversa è l'origine, ma il meccanismo è similare e il danno è il medesimo.” Se l'approccio dovesse evolvere ancora, dunque, il bacino di pazienti sarebbe enorme.
NEL FRATTEMPO, ALLE MOLINETTE DI TORINO IL PRIMO TRAPIANTO DI MACULA AL MONDO
Abbiamo chiesto un commento su questo intervento al dottor Reibaldi perché il suo team si è recentemente mosso nella stessa direzione, quella di ‘rimettere al lavoro’ tessuti oculari, con un intervento unico al mondo. La paziente è una donna di 67 anni completamente cieca da un occhio per un trauma di anni prima, mentre l’altro occhio aveva sviluppato una maculopatia e una malattia della cornea legate anch'esse al trauma.
Il fatto che la donna avesse entrambi gli occhi compromessi, seppure per motivi diversi, ha permesso di utilizzare parte di tessuti da uno dei due occhi - quello cieco - per riportare la vista all’altro occhio che aveva ancora delle possibilità di ripresa.
La paziente aveva a disposizione i tessuti non danneggiati dell'occhio cieco, il cui nervo ottico, lesionato in modo irreversibile, non poteva più inviare segnali al cervello. L'équipe ha prelevato da lì il segmento anteriore. “Non bastava un usuale trapianto di cornea - spiega Reibaldi - perché quest’ultima non sarebbe sopravvissuta nell’altro occhio. Per la prima volta al mondo abbiamo dunque trapiantato anche le cellule staminali limbari, parte della sclera, la cornea e soprattutto la macula dell'occhio cieco.”
Il recupero è stato superiore alle aspettative. Oggi la paziente è in grado di vedere 1/10, che è moltissimo per una persona fino a quel momento non vedente. “Nei primi giorni vedeva in bianco e nero, poi, dopo qualche giorno, di colpo ha iniziato a vedere i colori, capacità della parte centrale della macula: segno che il tessuto trapiantato è in grado di comunicare con le altre cellule nervose”, racconta Reibaldi.
SE L’ALTRO OCCHIO È SANO, SERVE INVECE UN DONATORE
Chiaramente l’intervento è stato possibile perché entrambi gli occhi erano compromessi, e quindi non c’era rischio di danneggiare funzionalità sane. “Se il successo anatomico e funzionale dell'intervento si dimostrerà duraturo, in futuro sarà possibile immaginare di procedere anche in pazienti con solo un occhio compromesso affidandosi a un donatore, sebbene per poter far questo bisogna superare difficoltà di carattere normativo ma soprattutto avremo bisogno di ulteriori studi che ci permettano di definire le possibilità di successo di un intervento di questo tipo”, conclude Reibaldi.
UNA DIREZIONE COMUNE
I due casi sono molto diversi per tecnica e scala: da una parte un'iniezione di organelli cellulari, dall'altra un trapianto chirurgico di tessuto. Ma vanno nella stessa direzione: in entrambi si utilizza materiale biologico ancora funzionante e lo si trapianta dove necessario, per riattivare strutture considerate perdute. In entrambi, una parte della funzione visiva è tornata: luce e ombre per un mese nel primo caso, 1/10 e colori nel secondo. E in entrambi la domanda decisiva è la durata: l'effetto dei mitocondri è svanito in poche settimane, mentre per il trapianto di macula sarà il tempo a dire se il risultato regge e se si potrà estendere.
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