In futuro, i problemi visivi dovuti al glaucoma o alla sclerosi multipla potrebbero essere curati tramite trapianto cellulare

Un team di ricercatori della Johns Hopkins University School of Medicine (USA) ha sviluppato con successo un metodo che ha portato alla differenziazione di cellule staminali umane in cellule gangliari retiniche (dette anche ganglionari, dall'inglese Retinal Ganglion Cell o RGC). La morte o la disfunzione di questo tipo di cellule nervose, situate all'interno della retina con la funzione di trasmettere i segnali visivi dall'occhio al cervello, causa la perdita della vista in malattie come il glaucoma o la sclerosi multipla (SM). I dettagli del processo di laboratorio sono stati recentemente pubblicati sulla rivista Scientific Reports.

Utilizzando un'innovativa tecnica di modifica del genoma, denominata CRISPR-Cas9, i ricercatori hanno inserito nel DNA di cellule staminali pluripotenti umane (hPSC) un gene che codifica per una particolare proteina fluorescente. La produzione di questo tipo di proteina avviene solo in seguito all'attività di un altro gene, chiamato BRN3B, che viene espresso dalle cellule gangliari retiniche mature. In questo modo, le hPSC differenziatesi in cellule gangliari sono apparse di un colore rosso fluorescente ed è stato possibile individuarle al microscopio.

A questo punto, gli investigatori sono ricorsi ad una specifica tecnica di citometria a flusso chiamata FACS (Fluorescence-Activated Cell Sorting) per isolare le RGC dalle altre cellule ed ottenere una popolazione altamente purificata di cellule gangliari retiniche, un risultato che finora non era mai stato raggiunto. Le cellule ricavate tramite questo procedimento evidenziano l'espressione di una serie di marcatori RGC e presentano caratteristiche morfologiche e fisiologiche tipiche delle cellule gangliari retiniche prodotte naturalmente dall'organismo.

Nel corso degli esperimenti di laboratorio è emerso anche che l'impiego di forskolina, un composto chimico naturale estratto dalla pianta Coleus forskohlii, sembra essere in grado di promuovere il processo di differenziazione delle cellule staminali in cellule gangliari retiniche. Tuttavia, gli stessi ricercatori avvertono che non sono attualmente disponibili prove scientifiche evidenti in merito alla sicurezza o all'efficacia di questa sostanza per la prevenzione o la terapia dei disturbi della vista.

Il dott. Donald Zack, professore di Oftalmologia alla Johns Hopkins University School of Medicine e direttore dello studio, spera che i risultati ottenuti possano condurre ad una migliore comprensione della biologia del nervo ottico e contribuire al futuro sviluppo di nuovi trattamenti per malattie come il glaucoma, che sono alla base di gravi difetti visivi e cecità irreversibile. Il dott. Zack sta già portando avanti un nuovo progetto di ricerca insieme al prof. Peter Calabresi, Direttore del Johns Hopkins Multiple Sclerosis Center. Lo scopo della collaborazione consiste nel trovare il modo di utilizzare le cellule gangliari retiniche prodotte in laboratorio per l'elaborazione di eventuali opzioni terapeutiche per i sintomi visivi associati alla sclerosi multipla.