USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ALXN1007, un anticorpo monoclonale antinfiammatorio diretto contro la proteina C5a, una delle frazioni del sistema del complemento. Il farmaco ha ricevuto la denominazione in quanto in via di sviluppo per il trattamento della patologia rara denominata malattia acuta da rigetto (GVHD, Graft Versus Host Disease). Attualmente, è in corso uno studio di Fase II per la valutazione di ALXN1007 in pazienti affetti da GVHD del tratto gastrointestinale inferiore (GI-GVHD).

La malattia acuta da rigetto (GVHD, Graft Versus Host Disease) si manifesta dopo un trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche o di midollo osseo e rappresenta la reazione delle cellule immuni del donatore contro i tessuti dell'ospite. Il rischio di sviluppo di questa patologia dipende dall'origine delle cellule staminali, dall'età del paziente, dal condizionamento e dalla profilassi anti-GVHD utilizzata. Si stima che il 35-50% dei pazienti sottoposti ad un 'trapianto di cellule staminali emopoietiche' (TCSE) incorra in GVHD acuta. La malattia può coinvolgere 3 diversi organi: la cute (eruzione cutanea, dermatite), il fegato (epatite, ittero) e l'apparato gastrointestinale (diarrea, dolori addominali).

La GI-GVHD, forma gastrointestinale della GVHD, colpisce circa il 10% dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche o midollo osseo. La condizione è caratterizzata, nei casi più gravi, da un tasso di mortalità del 30-40% entro i primi sei mesi dall'intervento di innesto.

“Vi è urgente bisogno di un trattamento efficace per la GI-GVHD, che non soltanto determina gravi sintomi, ma spesso è anche causa di decesso. Al momento, circa un terzo dei pazienti gravemente malati muore a causa di questa devastante complicanza entro sei mesi dal trapianto, persino con le migliori cure a disposizione”, ha dichiarato Martin Mackay, Vice Presidente Esecutivo e Direttore Globale del settore Ricerca e Sviluppo ad Alexion. “La società è lieta che la FDA abbia concesso lo status di farmaco orfano ad ALXN1007, riconoscendo il suo potenziale nel migliorare i tassi di risposta dei pazienti che affrontano gravi forme di GI-GVHD”.

Nello scorso mese di agosto, ALXN1007 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano anche da parte della Commissione Europea (CE).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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