USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a Firdapse® (amifampridina fosfato), in via di sviluppo per il trattamento della miastenia gravis (MG) causata anticorpi anti-MuSK (MuSK-MG).

La MuSK-MG rappresenta una grave forma di miastenia gravis (MG) che colpisce prevalentemente le femmine ed è caratterizzata da un marcato coinvolgimento bulbare. Ad oggi, le persone colpite dalla condizione vengono trattate con agenti anticolinesterasici o immunosoppressori, ma molte di loro non rispondono adeguatamente alle terapie.

“Siamo molto lieti che la FDA abbia concesso la denominazione di farmaco orfano a Firdapse per la miastenia gravis”, ha dichiarato Patrick J. McEnany, Amministratore Delegato di Catalyst. “Stiamo attualmente conducendo uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, per valutare Firdapse in pazienti con MuSK-MG, e prevediamo di riportare i relativi risultati preliminari nel corso dei primi mesi del 2017. Se questo processo andrà a buon fine, ci auguriamo di avviare negli Stati Uniti un successivo studio, finalizzato alla registrazione del farmaco come trattamento per i pazienti con MuSK-MG”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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