USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ALXN1007, un nuovo anticorpo monoclonale anti-C5a in via di sviluppo per il trattamento della malattia acuta da rigetto (GVHD). Alexion sta attualmente testando il medicinale in uno studio clinico di Fase II condotto su pazienti affetti da malattia acuta da rigetto in forma gastrointestinale (GI-GVHD), una grave e rara patologia autoimmune che può verificarsi come complicanza del trapianto di cellule staminali o midollo osseo.

La GI-GVHD è una malattia immuno-mediata che colpisce il 10% circa delle persone sottoposte a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o a trapianto di midollo osseo. Nei pazienti affetti da severa GI-GVHD, il tasso di mortalità è del 30-40% a 6 mesi dalla procedura di trapianto.

Martin Mackay, Vice Presidente Esecutivo e Responsabile Globale del settore R&D ad Alexion, ha dichiarato: “Siamo lieti che ALXN1007 abbia ricevuto la designazione di farmaco orfano nell'UE, un atto che riconosce la necessità urgente di un trattamento efficace per la GVHD e il potenziale di ALXN1007 nel migliorare i tassi di risposta dei pazienti colpiti da questa condizione pericolosa per la vita”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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