REGNO UNITO - Mereo BioPharma ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso alla terapia sperimentale BPS-804 la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di pazienti con osteogenesi imperfetta (OI), una rara malattia genetica che si traduce in un'estrema fragilità delle ossa. Nel mese di marzo di quest'anno, BPS-804 ha ottenuto la stessa denominazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

BPS-804 è un anticorpo monoclonale progettato per inibire la proteina 'sclerostina' e indurre un conseguente aumento di funzionalità degli osteoblasti, cellule che svolgono un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovo tessuto osseo. In uno studio clinico di Fase II condotto su pazienti con OI, il farmaco ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi in relazione ai biomarcatori ossei e alla densità minerale ossea.

Denise Scots-Knight, Amministratore Delegato di Mereo, ha commentando il parere della CE con queste parole: “L'osteogenesi imperfetta è una malattia debilitante e dolorosa. La concessione dello status di farmaco orfano da parte della CE e della FDA è un importante traguardo normativo e segna un significativo passo avanti per BPS-804. Crediamo che BPS-804 abbia il potenziale per diventare la prima terapia in grado di ridurre le fratture e migliorare la qualità di vita nei pazienti con OI”.

Mereo BioPharma ha annunciato l'intenzione di avviare il processo per l'eventuale registrazione di BPS-804 nel corso della seconda metà dell'anno.

Fonte: OBN

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