Il video della Conferenza sui trial ISIS e ROCHE tenutasi dal prof. Eugenio Mercuri il 25 ottobre a Roma, è diponibile alla pagina "Ricerca/Trial in partenza" del sito di Famiglie SMA, a questo link.
La prima delle due molecole che sarà sperimentata (ISIS) ha già superato le prime fasi di non tossicità negli Stati Uniti ed è pronta per essere ulteriormente studiata in uno studio multicentrico internazionale, per valutarne l'efficacia nei bambini affetti dalla forma più grave della malattia (tipo I). I risultati degli studi preliminari confermano l'assenza di effetti collaterali di rilievo e un possibile effetto positivo sulla funzione dei bambini finora osservati.


Il secondo studio in partenza utilizza una molecola diversa (Roche) e sarà il primo studio al mondoche la utilizza in bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale. L'Italia sarà coinvolta fin dalla prima fase dedicata ad esplorare la non tossicità del prodotto in una fascia di età molto ampia. Lo studio verrà condotto al Policlinico Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore, Roma.

 

Per ulteriori informazioni sulle sperimentazioni in partenza clicca qui.

Articoli correlati

Sportello legale OMaR

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

Speciale Vaccino Covid-19

7 Giorni Sanità

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Nico è così

"Nico è così" - Un romanzo che dà voce ai giovani con emofilia

Partner Scientifici

Media Partner



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni