Il video della Conferenza sui trial ISIS e ROCHE tenutasi dal prof. Eugenio Mercuri il 25 ottobre a Roma, è diponibile alla pagina "Ricerca/Trial in partenza" del sito di Famiglie SMA, a questo link.
La prima delle due molecole che sarà sperimentata (ISIS) ha già superato le prime fasi di non tossicità negli Stati Uniti ed è pronta per essere ulteriormente studiata in uno studio multicentrico internazionale, per valutarne l'efficacia nei bambini affetti dalla forma più grave della malattia (tipo I). I risultati degli studi preliminari confermano l'assenza di effetti collaterali di rilievo e un possibile effetto positivo sulla funzione dei bambini finora osservati.
Il secondo studio in partenza utilizza una molecola diversa (Roche) e sarà il primo studio al mondoche la utilizza in bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale. L'Italia sarà coinvolta fin dalla prima fase dedicata ad esplorare la non tossicità del prodotto in una fascia di età molto ampia. Lo studio verrà condotto al Policlinico Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore, Roma.
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