Da uno studio indipendente sul farmaco è emerso un miglioramento costante della funzionalità motoria
Milano – La rivista Lancet Neurology ha recentemente pubblicato uno studio che ha valutato l'impatto di nusinersen nella più grande coorte di pazienti adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Per la prima volta, ricercatori indipendenti, il Dott. Tim Hagenacker e il Prof. Kleinschnitz dell’Ospedale Universitario di Essen, e i colleghi di altri nove centri neuromuscolari in Germania, hanno redatto una pubblicazione sulla loro esperienza di pratica clinica nella SMA a esordio tardivo in una vasta popolazione di pazienti.
Lo studio è stato condotto sui dati ottenuti da 124 pazienti adulti con SMA in cura presso dieci centri tedeschi per le malattie neuromuscolari, provenienti in buona parte da Essen, Dresda e Ulm. I risultati sono basati sulla valutazione di diverse scale della funzionalità motoria, come HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), RULM (Revised Upper Limb Module) e il test di deambulazione 6MWT (6-Minute Walk Test). Cinquantasette dei 124 pazienti coinvolti sono stati seguiti per un periodo di 14 mesi. I 37 pazienti uomini e le 20 pazienti donne, con un’età media di 43 anni (fascia di età da 16 a 59 anni), erano affetti da SMA di tipo 2 (35%) o tipo 3 (65%) e alcuni erano in grado di deambulare (40%).
Nei pazienti trattati con nusinersen è stato osservato un incremento del punteggio HFMSE (max. 66 punti) con una media di 3,12 punti a 14 mesi dall’inizio del trattamento. I miglioramenti sono stati più evidenti nei pazienti con SMA di tipo 3 rispetto al tipo 2 (rispettivamente 4,2 contro 1,1 punti) e nei pazienti in grado di deambulare (4,6 contro 2,1 punti). L’entità dei miglioramenti non risulta invece correlata all’età dei pazienti.
Il punteggio medio RULM (max. 37 punti) è migliorato di 1,09 punti. Come negli esiti della valutazione HFMSE, l’età dei pazienti non ha avuto incidenza sui risultati. Nel 6-Minute Walk Test (test del cammino in 6 minuti), i pazienti hanno fatto registrare un incremento medio di 46 metri dopo 14 mesi.
La terapia prolungata per 14 mesi ha permesso un miglioramento continuo della funzionalità motoria. Nel complesso, questi risultati indicano che nusinersen ha un impatto positivo in particolare sui pazienti adolescenti e adulti affetti da SMA.
“È noto che, nel decorso naturale della SMA, le condizioni dei pazienti adulti peggiorano nel tempo e molti perdono la capacità di deambulare. In principio il nostro obiettivo era capire se nusinersen fosse in grado di stabilizzare la funzione motoria, ma poi abbiamo riscontrato l’efficacia di nusinersen nel portare effettivi miglioramenti nella funzione motoria dei pazienti più anziani”, ha dichiarato il Prof. Cristoph Kleinschnitz, Direttore della Clinica Neurologica presso l’Ospedale Universitario di Essen.
“Nello specifico, abbiamo osservato che i pazienti adulti trattati con nusinersen hanno riacquistato la funzionalità di controllo delle braccia, con effetti positivi sulla capacità di svolgere le attività quotidiane e di vivere in modo più autonomo. I dati dimostrano inoltre che il miglioramento della funzione motoria negli adulti è tanto più evidente quanto più precoce è l’inizio del trattamento", ha affermato il Dott. Tim Hagenacker, professore indipendente e dirigente medico a Essen, in Germania.
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