La sperimentazione non ha raggiunto gli endpoint primari e secondari, ma il numero dei pazienti sottoposti a placebo era troppo esiguo per una valutazione accurata dell'efficacia del farmaco

Lexington – Shire ha recentemente annunciato che la sperimentazione di Fase II IMAGO, condotta sulla molecola SHP625 (ex LUM001), non ha raggiunto gli endpoint primari o secondari prefissati. C’è da precisare, però, che il numero di pazienti appartenenti al gruppo trattato con placebo era esiguo e, quindi, non ottimale per compiere una valutazione accurata circa la possibile relazione esistente tra i miglioramenti ottenuti nei pazienti affetti dalla sindrome di Alagille e il trattamento con SHP625.

Lo studio ha coinvolto 20 pazienti pediatrici affetti da sindrome di Alagille (ALGS), una rara malattia genetica pericolosa per la vita, che si manifesta con colestasi cronica (accumulo di acidi biliari nel fegato) e prurito grave. L'endpoint primario prefissato consisteva nella variazione, rispetto al basale e rispetto al placebo, dei livelli sierici di acidi biliari. L'endpoint secondario riguardava il miglioramento del prurito ed è stato valutato utilizzando il nuovo strumento ItchRO™.

Secondo i risultati ottenuti, il livello medio sierico degli acidi biliari e la sensazione di prurito al termine dello studio erano diminuiti rispetto al basale, ma in entrambi i gruppi: sia quello trattato con placebo che quello trattato con SHP625. Tuttavia, in un’analisi post-hoc, è stata individuata una correlazione positiva tra le variazioni percentuali, rispetto al basale, dei livelli sierici degli acidi biliari, il miglioramento del prurito e il trattamento con SHP625.

Come previsto, non si sono manifestati gravi eventi avversi e, quelli più comuni, sono stati di lieve entità (diarrea e dolore addominali).

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