EMA nega la designazione orfana a odevixibat

La stessa Agenzia europea ha comunque emesso un parere favorevole in merito all’approvazione del farmaco per questa rara patologia

Parigi (FRANCIA) – Il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato di non mantenere la designazione orfana per odevixibat (nome commerciale Bylvay) nella sindrome di Alagille, sebbene il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) della stessa Agenzia abbia precedentemente espresso un parere favorevole in merito all’approvazione del farmaco per il trattamento di questa rara patologia. L'ha annunciato l'azienda Ipsen, che nel marzo scorso ha completato l'acquisizione di Albireo Pharma, titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco.

In alcuni Paesi dell’Unione Europea, la designazione orfana ha una forte influenza sui meccanismi di rimborso e di accesso relativi ai medicinali indicati per le malattie rare. Perciò, al fine di mantenere la denominazione di farmaco orfano per odevixibat nel trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), trattamento già autorizzato in Europa, Ipsen prevede di ripresentare all’EMA la domanda di approvazione di odevixibat per la sindrome di Alagille utilizzando un diverso nome commerciale per il farmaco. Al momento, quindi, l'unico medicinale approvato in Europa per questa patologia con designazione di farmaco orfano è maralixibat (nome commerciale Livmarli), prodotto dall'azienda Mirum Pharmaceuticals.

La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara, ereditaria, che può colpire più organi, tra cui fegato, cuore, reni, scheletro e occhi. La compromissione epatica deriva da un'alterazione della struttura e della quantità dei dotti biliari, con un conseguente accumulo di acidi biliari tossici che, danneggiando il parenchima epatico, portano nel tempo all'insufficienza d'organo. Circa il 95% dei pazienti affetti da questa condizione manifesta colestasi cronica, di solito entro i primi mesi di vita, e fino all'88% presenta anche prurito grave e intrattabile. L’incidenza globale della malattia è di 3 casi su 100.000 nati vivi.

Il CHMP e il COMP dell’EMA hanno esaminato i dati del programma di studi clinici su odevixibat, fra cui ASSERT, un trial multicentrico di Fase III, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del farmaco nei pazienti con sindrome di Alagille. I dati positivi dello studio, presentati quest'anno al congresso della Società Europea di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica (ESPGHAN), hanno dimostrato che il farmaco ha determinato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nel prurito a partire da una settimana dopo l'inizio del trattamento, e che questi sono stati mantenuti nel corso delle 24 settimane del trial. Oltre il 90% dei pazienti ha risposto al farmaco (variazione di almeno un punto nella scala sviluppata per misurare il prurito, in qualsiasi momento durante le 24 settimane di sperimentazione). L’incidenza complessiva degli eventi avversi insorti durante il trattamento è stata simile a quella del placebo; nessun paziente ha interrotto lo studio e il 96% di loro è passato al trial di estensione in aperto. Sulla base di questi dati, il CHMP ha raccomandato l’approvazione di odevixibat per il trattamento della sindrome di Alagille, mentre il COMP, al contrario, ha espresso un parere negativo circa il mantenimento della designazione orfana.

Odevixibat è attualmente approvato per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) sia negli Stati Uniti che in Europa, e in Italia è già disponibile per questa indicazione. Negli USA, inoltre, il farmaco è stato recentemente autorizzato anche per la sindrome di Alagille.

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