AIFA, farmaco maralixibat approvato per sindrome di Alagille

Si tratta del primo trattamento (in soluzione orale) rimborsato in Italia, l’azienda produttrice è Mirum Pharmaceuticals

Mirum Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato oggi che il farmaco maralixibat (nome commerciale Livmarli) è indicato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome di Alagille (ALGS) di età pari e superiore a 2 mesi. Si tratta del primo e unico farmaco ammesso al rimborso dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per questa indicazione, ed è il primo ed unico trattamento ad aver ottenuto lo stato di farmaco orfano e l’autorizzazione all’immissione nel mercato europeo per il prurito colestatico nell’ALGS.

“Siamo lieti che l’Agenzia Italiana del Farmaco abbia riconosciuto il significativo potenziale beneficio che LIVMARLI offre ai pazienti con prurito colestatico nell’ALGS e abbia ammesso alla rimborsabilità il farmaco per i pazienti con questa malattia epatica rara e severa”, ha affermato Chris Peetz, presidente e amministratore delegato di Mirum. “Anni di dati raccolti mostrano che molti pazienti migliorano dopo il trattamento con LIVMARLI e ci auguriamo che questo farmaco offra anche ai pazienti italiani la possibilità di una vita meno compromessa dalla malattia”.

“I pazienti con la sindrome di Alagille non solo presentano una rilevante compromissione della qualità della vita a causa del prurito, ma sono anche a rischio sviluppare una grave compromissione epatica nel lungo termine a causa dell’accumulo di acidi biliari nel fegato”, ha affermato il Dott. Lorenzo D’Antiga, primario di pediatria dell’Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII di Bergamo. “I dati clinici osservati mostrano un significativo miglioramento nel prurito, e siamo lieti di constatare che LIVMARLI è ora disponibile per i pazienti in Italia”.

LIVMARLI, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (ileal bile acid transporter - IBAT), è approvato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome di Alagille negli Stati Uniti (tre mesi e oltre), in Europa (due mesi e oltre) e in Canada. 

La sindrome di Alagille (Alagille Syndrome, ALGS) è una rara malattia genetica nella quale i dotti biliari sono ristretti, malformati e ridotti in numero, con conseguente accumulo di bile nel fegato e malattia epatica progressiva. L’incidenza stimata dell’ALGS è di uno su 30.000 nati. Nei pazienti con ALGS, la mutazione può interessare più organi e apparati, tra cui fegato, cuore, reni e sistema nervoso centrale. L’accumulo di acidi biliari impedisce al fegato di funzionare correttamente per eliminare le sostanze di scarto dal flusso sanguigno e, come riportato in recenti statistiche, il 60-75% dei pazienti con ALGS viene sottoposto a trapianto di fegato prima di raggiungere l’età adulta. I segni e sintomi derivanti da un danno epatico nell’ALGS possono includere ittero (ingiallimento della pelle), xantomi (depositi di colesterolo deturpanti sotto la pelle) e prurito. Il prurito manifestato dai pazienti con ALGS è tra i più gravi in qualsiasi malattia epatica cronica e compare nella maggior parte dei bambini colpiti entro il terzo anno di vita.

Per informazioni generali o per contattare un rappresentante locale di Mirum in Italia, visitare il sito https://mirumpharma.com/contattaci/.

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