E’ tutta italiana la nuova terapia per la colangite biliare primitiva (CPB), una rara malattia autoimmunitaria del fegato, nota anche come cirrosi biliare primaria, che colpisce circa 400 persone su 1 milione e soprattutto le donne over 40 (una su mille). Si tratta di una molecola, l’acido obeticolico, in grado migliorare sensibilmente la salute del fegato nei pazienti affetti dalla CPB. Alcuni ricercatori dell’Università di Milano-Bicocca presso il polo ospedaliero San Gerardo di Monza hanno partecipato agli studi clinici internazionali che hanno portato allo sviluppo del farmaco. La ricerca che ha portato a realizzare il nuovo farmaco è, infatti, una storia in gran parte italiana, a partire dalla sintesi della molecola avvenuta presso l’Università degli Studi di Perugia fino alla costituzione dell’azienda italo-americana Intercept, creata ad hoc per lo sviluppo clinico e la commercializzazione del farmaco.

In uno studio pubblicato sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine, effettuato in particolare in quei pazienti che non rispondono in modo significativo alle attuali terapie, il gruppo di ricercatori italiano ha dimostrato la sicurezza e l’efficacia della nuova terapia attraverso un trial che ha coinvolto 217 partecipanti: dopo dodici mesi si è verificata una riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina (FA) maggiore tra i partecipanti trattati con il farmaco rispetto a quelli trattati con placebo (47% dei pazienti trattati rispetto al 10% nei non trattati). La riduzione di FA è il segno dell’effettivo funzionamento del farmaco, risultato che ha permesso l’approvazione della terapia da parte della FDA. Ora, l’equipe di epatologi dell’Università di Milano-Bicocca sarà impegnata nella seconda fase di questa sperimentazione durante la quale i partecipanti continueranno ad assumere la terapia. Il centro del San Gerardo è uno dei pochi centri italiani dedicato alle malattie autoimmuni del fegato e si appresta a breve a far parte di un network europeo specifico per queste patologie rare.

L’introduzione in commercio della molecola è prevista entro il 2017.

Per approfondimenti è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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