La sperimentazione di Fase III valuterà efficacia e sicurezza della pridopidina

La società di biotecnologie Prilenia Therapeutics ha annunciato l’arruolamento, negli Stati Uniti, dei primi pazienti coinvolti nello studio clinico PROOF-HD, dedicato alla malattia di Huntington. Pridopidine Outcome On Function in Huntington's Disease (PROOF-HD) è un trial di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che si pone l’obiettivo di valutare l’efficacia e la sicurezza della pridopidina (45 mg due volte al giorno) in pazienti con malattia di Huntington allo stadio iniziale.

La pridopidina è una molecola sviluppata da Prilenia per il trattamento di disturbi neurodegenerativi come la malattia di Huntington e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA): si tratta di un agonista altamente selettivo del recettore Sigma-1 (S1R), una proteina espressa ad alti livelli nel cervello e implicata nella regolazione di vie cellulari chiave comunemente compromesse nei processi neurodegenerativi. Oltre a un positivo profilo di sicurezza, in precedenti studi clinici la pridopidina ha dimostrato il mantenimento della capacità funzionale, misurata con la scala TFC (Total Function Capacity), nelle persone con malattia di Huntington. Tale effetto è risultato ancora più evidente nei pazienti in cui la malattia era allo stadio iniziale (HD1 e HD2).

“La malattia di Huntington è una condizione grave senza trattamenti noti che ne rallentino il declino funzionale”, afferma Andrew Feigin, principal investigator dello studio PROOF-HD nell’area del Nord-America. “Un risultato positivo costituirebbe un importante progresso nella nostra capacità di trattare la patologia. Non vedo l’ora di lavorare con il team di Prilenia, proseguendo con il reclutamento dei pazienti”. La sperimentazione, infatti, coinvolgerà 480 partecipanti di età pari o superiore a 25 anni con una diagnosi clinica di malattia di Huntington ad esordio in età adulta, e si svolgerà in circa 60 centri di studio negli Stati Uniti, in Canada e in Europa. Il periodo di trattamento durerà fino a 78 settimane ed è prevista un’eventuale fase di estensione, in aperto, dello studio. PROOF-HD è un trial condotto in collaborazione con l’Huntington Study Group (HSG). 

“L’architettura dello studio PROOF-HD si basa su solidi dati scientifici e clinici”, aggiunge Michael R. Hayden, CEO di Prilenia, nonché rinomato studioso della malattia di Huntington. “L’arruolamento dei primi pazienti è un traguardo significativo, che porta speranza alle persone che soffrono di questa devastante malattia”.

Per maggiori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.