Farmaci

La molecola verrà testata anche in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

La biotech Prilenia Therapeutics ha annunciato di avere raccolto 62,5 milioni di dollari per finanziare due studi clinici sulla pridopidina, uno nella malattia di Huntington (HD) e uno nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il farmaco ha già dimostrato, in studi precedenti, un ruolo nella preservazione della capacità funzionale nei pazienti con Huntington in fasi iniziale di malattia, in base alla scala di punteggio TFC (Total Function Capacity).

Open-Pride, l'ultimo studio in ordine di tempo sulla pridopidina nella HD, finanziato dall'azienda farmaceutica Teva, si era inaspettatamente concluso in Fase II, a fine 2017. Finalmente, adesso si apre la prospettiva dell'avvio di una Fase III di sperimentazione, che consentirà di approfondire l'efficacia terapeutica di questa molecola su una più vasta popolazione di pazienti. A darne notizia è stata la stessa biotech Prilenia Therapeutics, tramite un comunicato stampa

"La pridopidina è un farmaco dalla lunga e tormentata storia, i cui meccanismi biologici neuroprotettivi sono emersi solo di recente. Sono certo che porterà una notevole dose di rinnovata speranza tra i pazienti Huntington e le famiglie", commenta il prof. Ferdinando Squitieri, principal investigator di tutti i precedenti studi clinici eseguiti con pridopidina.

La malattia di Huntington è una malattia rara, ereditaria e neurodegenerativa che interessa principalmente il sistema nervoso. La causa genetica della malattia è da attribuire alla mutazione da espansione di un tratto del DNA che interessa il gene HTT e che produce una proteina anomala, chiamata huntingtina. Tale proteina provoca la morte di cellule nervose (neuroni) in alcune aree del cervello. In Italia, si stima che su 2 milioni di persone che soffrono di una malattia rara, circa 7.000 siano affette da Huntington.

La ben più nota SLA è una patologia che porta ad una degenerazione dei motoneuroni e causa una paralisi totale. Attualmente non esiste cura per questa condizione e l'esito è infausto. L'incidenza è di circa 1-3 casi ogni 100.000 abitanti all’anno. In Italia si stimano almeno 3.500 malati e 1.000 nuovi casi ogni anno. La prevalenza della SLA, cioè il numero di casi di presenti sulla popolazione, è in aumento: questo grazie alle terapie che permettono di prolungare la vita del malato.

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