Il volume medio degli organi e i valori ematologici sono migliorati o sono rimasti invariati. In diversi pazienti sono state osservate riduzioni nel volume della milza e nei biomarcatori

DUBLINO (IRLANDA) – Ancora un dato a favore dell'efficacia di taliglucerasi alfa, la prima proteina terapeutica umana ricombinante ottenuta da cellule vegetali (precisamente di carota), indicata in diversi paesi per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici con malattia di Gaucher di tipo I. Lo studio di fase III PB-06-002 ha esaminato la sicurezza e l'efficacia di taliglucerasi alfa per 9 mesi in pazienti che in precedenza avevano ricevuto imiglucerasi.

Questi pazienti adulti hanno continuato a ricevere taliglucerasi alfa nello studio di estensione PB-06-003, per un massimo di 36 mesi; i risultati sono stati riportati sull'American Journal of Hematology. Diciotto pazienti hanno ricevuto almeno una dose di taliglucerasi alfa, dieci hanno completato i 36 mesi totali di terapia e quattro hanno completato dai 30 ai 33 mesi di trattamento.

Nei pazienti che hanno completato i 36 mesi totali del trattamento, le variazioni medie percentuali dal basale (il momento del passaggio a taliglucerasi alfa) sono state le seguenti: concentrazione di emoglobina: -1,0%, conta piastrinica: + 9,3%, volume della milza misurato in multipli del normale (MN): -19.8%, volume epatico misurato in MN: + 0,9%, attività della concentrazione dei biomarcatori chitotriosidasi e CCL18: -51,5% e -36,5%.

Un'importante limitazione dello studio è il ridotto numero di pazienti valutati, un fatto comune negli studi sui farmaci orfani, come quelli usati nella terapia enzimatica sostitutiva nella malattia di Gaucher. Il volume medio degli organi e i valori ematologici, dunque, sono rimasti invariati o sono migliorati. Inoltre, in diversi pazienti sono state osservate ulteriori riduzioni sia nel volume della milza che nei biomarcatori. Quattro pazienti hanno sviluppato anticorpi anti-farmaco, tra cui uno con evidenza di attività neutralizzante in vitro.

Tutti gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati lievi o moderati e transitori. I risultati, dopo tre anni dal passaggio dal trattamento con imiglucerasi a quello con taliglucerasi alfa, forniscono quindi ulteriori dati positivi sulla sua efficacia e sicurezza clinica, al di là di quelli ottenuti nei primi nove mesi dello studio originale.

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