Il Comitato per i farmaci ad uso umano (Committee for Human Medicinal Products - CHMP) dell'EMA (European Medicines Agency) ha raccomandato l’approvazione del farmaco migalastat per la terapia della malattia di Fabry. Sviluppato dalla biotech americana Amicus Therapeutics, che ne ha dato l’annuncio nei giorni scorsi, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Galafold e sarà il primo trattamento orale per la malattia di Fabry.

Migalastat è un chaperone farmacologico che lega in modo selettivo alfa-Gal A, aumentandone la stabilità fisica, il traffico lisosomiale, e l'attività cellulare.
La decisione definitiva da parte della Commissione europea (CE) è prevista per il secondo trimestre del 2016, dopo che l'azienda inizierà il processo di rimborso paese per paese. L'etichetta approvata dal CHMP include 269 mutazioni genetiche che causano la malattia di Fabry, perciò il farmaco sarà utilizzabile su circa il 50% di tutti i pazienti.

Leggi qui il comunicato stampa aziendale.

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