USA – La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha annunciato l'approvazione ufficiale di Strensiq (asfotase alfa), una terapia enzimatica sostitutiva prodotta da Alexion per il trattamento dell'ipofosfatasia (HPP), una rara malattia metabolica ereditaria in cui un deficit dell'enzima 'fosfatasi alcalina' (ALP) determina una difettosa mineralizzazione ossea che conduce a gravi disabilità e, soprattutto nei pazienti pediatrici, a complicazioni pericolose per la vita. Strensiq rappresenta il primo trattamento finora approvato per l'ipofosfatasia, ed è indicato per le forme di HPP ad esordio perinatale, infantile e giovanile.
Strensiq viene somministrato 3 o 6 volte a settimana tramite iniezione. Il farmaco agisce sostituendo l'enzima ALP mancante, che è responsabile della formazione di un minerale essenziale per il normale sviluppo delle ossa.
La sicurezza e l'efficacia di Strensiq sono state valutate in 99 pazienti affetti da HPP ad esordio perinatale, infantile o giovanile, che hanno ricevuto la terapia per un periodo massimo di 6,5 anni nel corso di 4 diversi studi clinici. In base ai risultati ottenuti, Strensiq si è dimostrato in grado di determinare un miglioramento della sopravvivenza, sia generale che senza ventilazione, nei soggetti con HPP perinatale e infantile, mentre in quelli con HPP giovanile, il farmaco ha mostrato benefici nella crescita e nella salute delle ossa.
Gli eventi avversi verificatisi con maggior frequenza sono rappresentati da lipodistrofia e altri tipi di reazione nel sito di iniezione, sintomi di ipersensibilità (come nausea, vertigini, febbre e difficoltà di respirazione) e calcificazioni ectopiche in corrispondenza degli occhi e dei reni.
Il farmaco è commercializzato da Alexion Pharmaceuticals.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa della FDA.
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