Uno studio internazionale presentato al congresso dell’American Society of Haematology (ASH), in corso a Orlando, ha dimostrato che una terapia genica con cellule staminali autologhe modificate si è rivelata ben tollerata, offrendo un beneficio clinico ai bambini affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich, una forma rara di immunodeficienza.

Nello studio, i pazienti sono stati sottoposti a infusioni di cellule staminali autologhe modificate con un vettore lenti virale, in modo da ripristinare un’espressione normale del gene WAS. Sei bambini su otto sottoposti a questo trattamento hanno mostrato una riduzione delle infezioni gravi, un minor numero di ricoveri, parametri ematologici migliori e risposte immunitarie più robuste rispetto a prima dell’infusione.

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