Il Chmp dell’Ema ha emesso parere favore all’approvazione di nintedanib per la terapia della fibrosi polmonare idiopatica. Sviluppato da Boehringer Ingelheim, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Ofev.
L’approvazione di nintedaninb si basa su due importanti studi clinici che sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. Si tratta degli studi di fase III denominati INPULSIS-1 eINPULSIS-2 presentati anche al congresso annuale dell’ American Thoracic Society.


Nei due studi clinici, nintedanib ha ridotto il declino annuo della funzionalità respiratoria del 50% circa;  anche in pazienti  con  malattia in fase iniziale (capacità vitale forzata [FVC]>90% del predetto), assenza di aree a nido d’ape (honeycombing) alla  TAC toracica ad alta risoluzione (HRCT) e/o concomitante enfisema.

Nintedanib è la prima terapia mirata per la fibrosi polmonare idiopatica a raggiungere in maniera omogenea l’endpoint primario in due trial clinici gemelli di Fase III.

Il farmaco ha anche ridotto in maniera significativa il rischio di riacutizzazioni giudicate gravi‡. Le riacutizzazioni della fibrosi polmonare idiopatica – peggioramenti acuti della funzionalità respiratoria – possono avere un forte impatto negativo sull’andamento della malattia. Circa la metà dei pazienti ricoverati a seguito di una riacutizzazione grave della FPI muore durante il ricovero.

I due studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati verso placebo e della durata di 52 settimane,  hanno valutato l’effetto di nintedanib, 150 mg due volte/die, per os, sul tasso annuo di declino della capacità vitale forzata (FVC) in pazienti con FPI. Gli studi hanno avuto identico disegno, dosaggio corrispondente, criteri di inclusione ed endpoint.

L’endpoint primario è stato il tasso annuo di declino della FVC (espresso in mL su 52 settimane). Gli endpoint secondari più importanti sono stati: variazione, rispetto al basale, della qualità di vita correlata alle condizioni di salute valutata con il questionario Saint-George’s Respiratory Questionnaire (SGRQ) e tempo intercorso sino alla comparsa della prima riacutizzazione grave (espresso in giorni).
Gli altri endpoint secondari erano: la variazione della FVC rispetto al basale, la sopravvivenza complessiva, la mortalità per cause respiratorie e la sopravvivenza durante il trattamento.

Negli studi sono stati inseriti pazienti di età pari o superiore ai  40 anni, con FPI diagnosticata nei cinque anni precedenti, sulla base delle ultime linee guida per la diagnosi e la gestione della FPI dell’American Thoracic Society (ATS), European Respiratory Society (ERS), Japanese Respiratory Society (JRS) e Latin American Thoracic Association (ALAT).

L’eleggibilità agli studi è stata valutata a livello centralizzato sulla base dei referti della tomografia computerizzata ad alta risoluzione esaminati da un esperto radiologo e, ove disponibili, delle biopsie polmonari esaminate da un esperto patologo.

Questo farmaco è un inibitore di tirosin-chinasi (TKI) a piccola molecola, sviluppato da parte di Boehringer Ingelheim come terapia per la  fibrosi polmonare idiopatica (FPI), che ha come bersaglio i recettori dei fattori di crescita che hanno dimostrato di essere potenzialmente coinvolti nella patogenesi della fibrosi polmonare, soprattutto il recettore del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFR), il recettore del fattore di crescita fibroblastico (FGFR) e il recettore del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGFR).

Bloccando queste vie di passaggio dei segnali coinvolte nei processi fibrotici, si ritiene che nintedanib abbia il potenziale di rallentare il declino della funzionalità respiratoria e la progressione della malattia.

Nintedanib è in sviluppo clinico anche come opzione terapeutica in ambito oncologico, nel tumore polmonare non a piccole cellule, nel carcinoma ovarico, nel tumore del colon-retto e nel carcinoma epatocellulare.

 

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