L’Osservatorio Malattie rare denuncia: “dalle spese pazze ai risparmi folli: nella regione che della sanità ha fatto il suo vanto oggi i pazienti sono privati del diritto alla salute, la loro vita è a rischio."

BOLOGNA - “Mio padre è affetto da Fibrosi Polmonare Idiopatica, una malattia rara. Da anni è seguito al Policlinico di Forlì. Quando ci hanno diagnosticato questa malattia non c’era terapia, solo un farmaco in sperimentazione. Abbiamo vissuto giorno dopo giorno con la paura che non arrivasse in tempo. A fine luglio, invece, la bella notizia: il pirfenidone era disponibile in Italia. Il 23 luglio lo pneumologo ha fatto la prescrizione. E’ allora che è arrivata la doccia fredda. ‘Il farmaco in Emilia Romagna è bloccato – ci hanno detto – bisogna aspettare il via libera della Regione’. Siamo a novembre e non abbiamo visto nulla, 4 mesi in cui mio padre avrebbe potuto curarsi. Se si aggravasse, come è possibile per questa patologia quando non viene trattata, perderemmo ogni speranza”.

La mail di Paola è una delle tante giunte alla redazione dell’Osservatorio Malattie Rare. Quello che Paola chiede è vedere rispettato il diritto di suo padre di avere dalla sua Regione l’unica terapia disponibile. La sua richiesta è identica a quella di altri familiari di pazienti residenti di Emilia Romagna alle prese con lo stesso problema: la terapia – Esbriet (Pirfenidone), regolarmente approvata e commercializzata in Italia da InterMune – è fornita in tutto il paese, isole incluse, ma non in Emilia Romagna, l’unica dove le prescrizioni degli pneumologi rimangono senza seguito. Gli unici ad avere attualmente la terapia sono i pochi che in passato avevano avuto accesso alla sperimentazione o al programma di uso compassionevole, per tutti gli altri non c’è stato nulla da fare: nonostante le sollecitazioni la Regione Emilia Romagna non ha deliberato. Non fosse per la tragicità della situazione, alcune risposte date ai pazienti farebbero ridere.

“Il problema che Lei ha sollevato – si legge nella risposta della dottoressa Anna Maria Marata, Coordinatrice della Commissione Regionale del Farmaco, a un paziente - è alla nostra attenzione dal momento della commercializzazione del farmaco che aimè è avvenuta in piena estate; il pirfenidone infatti è stato valutato dalla Commissione Regionale del Farmaco nella prima seduta utile dopo le ferie e cioè il 12 settembre”.

Una risposta assurda – commenta Ilaria Ciancaleoni, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare – è come se un paziente arrivasse in pronto soccorso a Natale con codice rosso e gli dicessero di aspettare dopo l’Epifania perché i medici sono in ferie. Senza contare che il farmaco è arrivato i primi di luglio, e non a ferragosto, e che dal 12 settembre ad oggi, due mesi, nulla è cambiato. Si stima che siano almeno una trentina i pazienti che attualmente vivono in questo limbo, con un diritto alla salute riconosciuto solo sulla carta e di fatto negato. Tutti hanno una diagnosi di IPF da lieve a moderata e rischiano un peggioramento dovuto all’andamento naturale della malattia o ad una infezione polmonare per nulla improbabile visto il periodo. Questo li metterebbe per sempre al di fuori dalla possibilità di accedere alla terapia. Viene da pensare che la Regione cerchi di far quadrare i conti: da una parte le spese pazze e dall’altra risparmi folli, a pagare sono sempre i cittadini, come contribuenti prima e come pazienti poi?”.

A due pazienti, di Ferrara e di Piacenza, dopo che le famiglie hanno alzato i toni, il farmaco è stato fatto arrivare: sono le uniche due eccezioni in Emilia Romagna.
“Siamo felicissimi per queste due persone – commenta ancora l’Osservatorio – ma un diritto è per tutti o non è: in Emilia l’accesso a questa terapia non è un diritto per i pazienti con IPF ma una concessione che si fa ad alcuni in modo discrezionale e dunque discriminatorio” .

Esbriet è un farmaco ad uso orale la cui efficacia nel rallentare considerevolmente la progressione della malattia, regalando anche alcuni anni di vita e permettendo ad alcuni di arrivare al trapianto, è provata solo per pazienti in fase lieve o moderata e non è prescrivibile a quelli ‘gravi’. Ogni giorno che passa queste persone che ora sono in attesa corrono il rischio di ‘valicare il confine’ e perdere l’unica speranza di sopravvivenza. Unica perché oltre a questa terapia, e al trapianto per i più giovani, non ci sono alternative: in assenza di cure la malattia progredisce togliendo il respiro fino all’esito fatale.
Il farmaco ha avuto a luglio il via libera per la commercializzazione da parte di Aifa che ha previsto un particolare sistema di rimborso. In sostanza per i primi sei mesi di terapia il SSN non dovrà pagare nulla, il rimborso all’azienda sarà dovuto solo se, dopo questo periodo, si potranno dimostrare, in base a specifici parametri clinici, i benefici per il paziente. Se questi saranno in linea con le aspettative il SSN pagherà all’azienda quanto dovuto, in caso contrario questa non riceverà nulla per il trattamento erogato. Da una parte questo garantisce che il SSN spenda solo per una terapia usata in modo appropriato sul paziente idoneo, e mette dunque al riparo da ogni abuso o spesa inappropriata, dall’altro lato, però, l’esistenza stessa di questo meccanismo è tale che non lascia spazio a ritardi nell’erogazione, come invece sta avvenendo in Emilia Romagna.

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