Il primo trial, su un piccolo gruppo di pazienti, mostra il miglioramento della qualità della vita

Pare che la talidomide, molecola tanto discussa a causa dei suoi effetti teratogeni, possa essere d’aiuto ai pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Lo suggerisce uno studio della Johns Hopkins University di Baltimora, appena pubblicato sugli Annals of Internal Medicine.
Secondo lo studio il trattamento con talidomide ha ridotto la tosse dei pazienti IPF in modo significativo, migliorandone la qualità della vita. La tosse è un sintomo che colpisce circa l’ottanta per cento dei pazienti IPF, fino a diventare invalidante.
"La tosse continua causata dalla malattia può incidere sulla qualità di vita in diversi modi" ha affermato la Horton in un comunicato stampa riportato da Pharmastar "Alcuni pazienti non vanno più in chiesa o rifiutano di partecipare a occasioni di incontro e socialità perché la gente pensa che siano contagiosi; altri, per esempio, possono avere problemi di incontinenza urinaria associati alla tosse, che ha, quindi, effetti ad ampio spettro”.

Già in uno studio precedente in aperto, il gruppo della Horton aveva notato un apparente effetto benefico della talidomide sulla tosse.
Per approfondire, il team hanno disegnato uno studio controllato con placebo, in doppio cieco, in due fasi di trattamento di 12 settimane ciascuna separate da un cross-over e da 2 settimane di washout farmacologico.

I pazienti trattati sono stati in tutto 23 (circa il 78  per cento uomini e con un'età media di 67,6 anni), di cui 20 hanno completato entrambi i periodi di trattamento.
Durante i periodi di trattamento con talidomide, i pazienti hanno iniziato con 50 mg/die al momento di coricarsi, aumentando la dose a 100 mg se non c’era alcun miglioramento della tosse.
L'endpoint primario dello studio era la qualità di vita legata alla tosse, misurata attraverso il Cough Quality of Life Questionnaire (CQLQ). Inoltre, i ricercatori hanno misurato la gravità della tosse con una scala VAS e la qualità di vita complessiva, utilizzando il St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ).

In entrambi i casi, con talidomide si è osservato un miglioramento, indicato da una riduzione rispetto al basale di tutti i punteggi.
Nel caso del CQLO, in media, si è osservata una diminuzione di 11,4 punti rispetto al placebo, mentre per quanto riguarda la gravità della tosse, la differenza media rispetto al placebo è stata di meno 31,2 punti.

Inoltre, i pazienti trattati con talidomide hanno mostrato miglioramenti nei domini del SGRQ relativi al sintomo e all’impatto della tosse, con una riduzione rispettivamente di 21,1 e 13,1 punti, rispetto al placebo, mentre non si è osservata alcuna differenza significativa sul dominio relativo all’attività.
La frequenza degli eventi avversi è stata del 74 per cento nel gruppo talidomide e del 22 per cento nel gruppo placebo e gli eventi avversi più frequenti con la talidomide sono stati stipsi, vertigini e malessere.

Nonostante ciò, tutti i pazienti hanno chiesto di continuare il trattamento con il farmaco al termine del trial.
Nella discussione gli autori avvertono che il loro studio è di piccole dimensioni e monocentrico, per cui i risultati ottenuti potrebbero non essere generalizzabili in senso più ampio. Per questo, concludono, “anche se i risultati sono stati significativi, riteniamo sia giustificato un trial più ampio per confermare questi dati promettenti e anche valutare l'impatto del farmaco sulla malattia stessa".

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