BOSTON (U.S.A.) – L’azienda farmaceutica Vertex ha annunciato l’approvazione, da parte della Food and Drug Administration, del farmaco Kalydeco (ivacaftor), destinato ai bambini dai 2 ai 5 anni con fibrosi cistica che hanno una delle dieci mutazioni del gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Negli Stati Uniti sono circa 300 i bambini di quest’età che hanno una di queste mutazioni ((G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R e R117H); prima di questa approvazione, Kalydeco era autorizzato solo per le persone dai 6 anni in su.

Ora, per soddisfare le esigenze dei bambini in questa fascia di età che non sono in grado di ingoiare una compressa, è disponibile una nuova formulazione granulata orale di Kalydeco basata sul peso, che può essere miscelata in cibi morbidi o liquidi. L’approvazione si basa sui risultati precedentemente annunciati di uno studio in aperto di fase 3 della durata di 24 settimane, che è stato progettato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del dosaggio di ivacaftor basato sul peso (50 mg o 75 mg due volte al giorno) nei bambini dai 2 ai 5 anni. Con questa approvazione, più di 3.400 persone sono attualmente idonee al trattamento con Kalydeco negli Stati Uniti, in Canada, Europa e Australia.

“I bambini con fibrosi cistica possono cominciare a sperimentare un significativo declino della funzione polmonare e la difficoltà ad aumentare di peso in età molto precoce, e ciò evidenzia l’importanza di iniziare il trattamento il prima possibile”, ha detto Jeffrey Chodakewitz, Vice Presidente Esecutivo e capo dello staff medico di Vertex. “Con questa approvazione, i bambini di due anni di età hanno ora un farmaco per trattare la causa della loro fibrosi cistica, portandoci un passo più vicini al nostro obiettivo di aiutare la stragrande maggioranza delle persone con questa malattia devastante”.
In Europa, l’Agenzia per i medicinali (EMA) ha convalidato un prolungamento dell’autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) di ivacaftor nei bambini dai 2 ai 5 anni con specifiche mutazioni nel gene CFTR, prolungamento che è attualmente in fase di revisione da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP).

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara potenzialmente letale che colpisce circa 75.000 persone in Nord America, Europa e Australia. Oggi, l’età di sopravvivenza media prevista per una persona con fibrosi cistica è fra i 34 ei 47 anni, ma l’età media di morte rimane intorno ai 25 anni.

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